A relabáló/refrakter myeloma multiplex (RRMM) – különösen a több kezelési vonalban előkezelt betegek esetében – továbbra is kihívás a hematológusok számára. A múltban az ilyen, többszörösen előkezelt populációk esetében a kimenetel rossz volt, a medián progressziómentes túlélés (progression free survival, PFS) gyakran 6 hónap alatti volt, a teljes túlélés (overall survival, OS) mediánja pedig körülbelül egy év. A ciltakabtagen autoleucel egy B-sejt-érési antigént (B-cell maturation antigen, BCMA) célzó kiméra antigén receptor (CAR) T-sejt-terápia. A ciltakabtagen autoleucel Ib/II. fá­zis vizsgálataiban korábban már mély és tartós válaszokról számoltak be, a medián PFS 34,9 hónap volt, az OS pedig a korábbi követés során még nem érte el a végső értéket. A jelen cikk kiterjeszti a követést (medián kb. 61,3 hónap) a hosszú távú túlélés, a ≥5 éves progressziómentes túlélés (PFS ≥5 év) arányának és a mély, tartós remisszió potenciális előrejelzésének becslése érdekében.

A ciltacabtagene autoleucel CAR-T-sejt terápia a betegek egy részénék 5 éves progressziómentes túlélést ért el.

A daganatos betegeknél előforduló vénás események kialakulásának rizi­kója magasabb a nem daganatos betegekhez képest. Alábbi írásunkban célunk összefoglalni az említett betegcsoportnál a vénás tromboembólia főbb rizikófaktorait, patomechanizmusát, a megelőzés módszereit, a diag­nosztikai, illetve kezelési lehetőségeket.

A monoklonális gammopátiát kiváltó vírus eradikálásával megszakítható az abnormális sejtek termelését aktiváló jelátviteli folyamat.

A különböző tumor-sejtvonalakban CRISPR eljárás segítségével azonosítottak olyan amelyek nélkülözhetetlenek a myeloma multiplex daganatsejtek túléléséhez, így potenciális terápiás célpontok lehetnek.

A Fierce Pharma minden évben összeállítja a legnagyobb árbevételű gyógyszeripari vállalatok listáját. A mostani sorrend a 2022-es teljes év forgalmi adatain alapul, amelyben 2021-hez hasonlóan a COVID-19 járvány komoly szerepet játszott.

A CAR-T sejtes terápiák időigényességét csökkentheti egy új megoldás, amely azonnal felhasználható, bármely betegnél megfelelő CAR-t sejtek alkalmazását teszi lehetővé.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) azt kérte, hogy az Oncopeptides AB adja vissza myeloma multiplex gyógyszere, a Pepaxto (melfalán-flufenamid) amerikai forgalomba hozatali engedélyét.

Már engedéllyel rendelkező gyógyszerek új indikációinak megtalálását gyorsíthatja fel egy új szoftver, a beteg egyedi genetikai kockázatai alapján, elsőként a 2-es típusú cukorbetegség és az obezitás területén.

Az CHMP pozitívan véleményezte a több ráktípus kezelésére szolgáló pegilált liposzómás Celdoxome (doxorubicin-hidroklorid) készítményt.