Új citotoxikus készítmény több ráktípus kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) július 18-21-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a több ráktípus (áttétes emlőrák, előrehaladott petefészekrák, progresszív mielóma multiplex, AIDS-asszociált Kaposi-szarkóma) kezelésére szolgáló citotoxikus hatású, pegilált liposzómás formájú Celdoxome (Celdoxome pegylated liposomal, doxorubicin-hidroklorid, 2 mg/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz) készítményre. A teljes indikáció szerint a Celdoxome alkalmazása az alábbi esetekben javallott:

- Monoterápiaként metasztatikus emlőkarcinómában fokozott kardiális veszélyeztetettség esetén.

- Előrehaladott ováriumkarcinóma kezelésére azokban az esetekben, amikor az első vonalú platina-alapú kezelés sikertelen volt.

- Bortezomibbal kombinációban, progresszív mielóma multiplex kezelésére olyan betegeknél, akik legalább egy korábbi kezelést kaptak, és már részesültek csontvelő-átültetésben, vagy arra nem alkalmasak.

- AIDS-hez társuló Kaposi-szarkóma (AIDS-KS) kezelésére, ha a CD4 szám alacsony (kevesebb, mint 200 CD4 limfocita/mm³) és kiterjedt nyálkahártyát vagy béltraktust érintő elváltozások állnak fenn. A Celdoxome alkalmazható, mint első vonalú szisztémás kemoterápia, vagy mint második vonalú kemoterápia AIDS-KS betegekben, ha az előzőleg alkalmazott vinka alkaloid, bleomicin és doxorubicin (vagy egyéb antraciklin) közül legalább kettőt tartalmazó kombinációs szisztémás kemoterápia mellett a betegség progrediált, vagy a beteg nem tolerálta azt.

A pegilált liposzómás Celdoxome kizárólag a daganatellenes kemoterápiában jártas onkológus szakorvos felügyelete mellett adható.

A hatóanyagról (doxorubicin-hidroklorid)

A Celdoxome hatóanyaga, a doxorubicin (ATC kód: L01DB01) egy citotoxikus hatású antraciklin típusú antibiotikum, melyet a Streptomyces peucetius var. caesius termel. A doxorubicin daganatellenes hatásának pontos mechanizmusa nem ismert. Általában úgy gondolják, hogy a DNS-replikáció, valamint az RNS és fehérjeszintézis gátlása a felelős a citotoxikus hatások többségéért. Ez feltehetően annak a következménye, hogy az antraciklin a DNS kettős spiráljának egymás melletti bázispárjai közé ékelődve megakadályozzák a nukleinsav-szálak replikációhoz szükséges szétválását. A készítményben a doxorubicin-hidroklorid olyan liposzómákba van zárva, melyeknek a felületére metoxipolietilén-glikolt (MPEG) kapcsoltak. Ezt az eljárást nevezik pegilálásnak, célja pedig, hogy megvédje a liposzómát attól, hogy a mononukleáris fagocita-rendszer (MPS) felismerje. Ez a módszer lehetővé teszi, hogy a liposzómák hosszabb ideig keringjenek a véráramban. A doxorubicin hatóanyagot már több engedélyezett szer is tartalmazza (például a Caelyx, engedély jogosultja: Baxter Holding B.V.), így az EMA által kiadott pozitív vélemény úgynevezett hibrid gyógyszernek tekinti a Celdoxome-ot, amelynél a komparátor készítménnyel történő összevetés során a hatóság a bioekvivalenciát és a megfelelő gyártási minőséget vizsgálta.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júliusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 18-21 July 2022

CHMP summary of positive opinion for Celdoxome pegylated liposomal