A génmutációk helyett a splicing mechanizmusát tanulmányozza az új kezelések kifejlesztését lehetővé tevő algoritmus.

A neovaszkuláris időskori makuladegeneráció kialakulásában az angiogenezis kulcsfontosságú szerepet játszik. A neovaszkularizációért elsősor­ban a VEGF felelős, de más faktorok (Ang-1, Ang-2, növekedési faktorok) is részt vesznek a betegség létrejöttében. Az intravitreális VEGF-gátlók jelentős áttörést hoztak a kórkép ellátásában, a hosszú hatású készítményekkel pedig kedvezőbb betegségkontroll érhető el. Az alábbiakban a jelenleg elérhető VEGF-ellenes készítmények farmakokinetikai tulajdonságait és klinikai ered­ményeit, valamint a hosszú távú betegségkontroll lehetőségeit mutatjuk be.

International Journal of Molecular Sciences, 2024. április

Az ozimertinib egy harmadik generációs epidermális növekedési faktor receptor–tirozinkináz gátló (EGFR-TKI), amely szelektív az EGFR-aktiváló és az EGFR T790M-rezisztencia mutációkra. Korábbi, első generációs EGFR-TKI hatóanyagokkal végzett vizsgálatok eredményei arra utaltak, hogy a kemoterápiával kombinált kezelés fokozhatja a kezelés hatásosságát. Ezt a mostani cikkben közölt, ozimertinibbel végzett FLAURA2 fázis III. klinikai vizsgálat eredményei egyértelmű hatékonysági előnyt igazoltak a kombi­nált terápia javára a monoterápiás alkalmazással szemben.

The New England Journal of Medicine 2023

Az előrehaladott prosztatarák kezelésében alkalmazott androgénreceptor-útvonal-gátló (ARPI) kezeléseket követő újabb vonalbeli terápiák igény­bevételére és klinikai eredményeire vonatkozóan igen kevés, valós kör­nyezetben keletkezett (real world) adat áll rendelkezésre. Az eredmények szerint a jelenlegi gyakorlatban a korábban ARPI-terápiában részesült, metasztatikus kasztrációrezisztens prosztatarákban (mCRPC) szenvedő betegek 57,1%-a kapott valamilyen másik ARPI-t következő vonalbeli ke­zelésként, és 23,9%-uknál váltottak kemoterápiára. A kezelési idő mediánja (4,1 hónap) és a teljes túlélés (15,2 hónap) rövid volt, ami rávilágít a további, hatékony terápiák szükségességére.

Clinical Genitourinary Cancer, 2024 augusztus

A hematológiai sürgősségi állapotok veleszületett vagy szerzett, jellemzően vérzéses vagy véralvadási zavarok, amelyek jelentkezhetnek spontán vér­zéssel, sárgasággal, petechiákkal vagy purpurával. A jelentős morbiditás vagy mortalitás elkerülése érdekében sürgős kezelést igényelnek. A kezdeti kivizsgálásnak tartalmaznia kell a teljes vérkép értékelését.

A PETRA klinikai vizsgálatban a szaruparib hatóanyag jobbnak bizonyult az olaparibnál szolid tumorok kezelésében.

Az FDA kiterjesztette a nivolumab alkalmazására vonatkozó engedélyt egyes reszekálható nem kissejtes tüdőrákban (NSCLC) szenvedő betegek perioperatív kezelésére.

A policisztás ovárium szindróma a reproduktív korban lévő nők legelterjed­tebb endokrin elváltozása, amit korábban – ahogy az elnevezés is mutatja – a petefészkekkel és azok elváltozásaival azonosítottak. Ennek kapcsán so­káig a meddőséget tartották a fő problémának és szövődménynek, azonban ma már tudjuk, hogy akár a kialakulása, akár a lefolyása vagy kompikációi tekintetében is ennél sokkal árnyaltabb a kép. Mai napig nem sikerült tel­jesen feltárni ennek a szindrómának a mélységeit, bár az utóbbi időkben nagy előrelépések történtek, többek között a patomechanizmus terén. Ennek az összefoglalónak célja, hogy betekintést nyújtson az elmúlt évek kutatási eredményeibe, egy kis szeletet adva ebből a rendkívül összetett kórképből, kezeléséből.

Az autoimmun hepatitis diagnózisa a klinikai kép, az emelkedett transzamináz, a magas gammaglobulinszintek, valamint az autoantitestek kimutatásán és a májbiopszia-hisztológia leletén alapul. A betegség kortikoszteroidokra, valamint más immunmoduláns gyógyszeres terápiára az esetek 80%-ában jól reagál. A kezelés célja a májgyulladás remissziójá­nak indukálása és fenntartása. Ezáltal megelőzhető a cirrhosisba történő progresszió, sőt a fibrosis reverziója is bekövetkezhet. A betegek élethos­szig tartó gondozást igényelnek; ha a terápiás válasz kedvező, a túlélés hasonló lehet az átlag populációéhoz.

Az immunrendszert fékező Tr1 sejtek megkerülésével valószínűleg az eddiginél több beteg számára esetén alkalmazható majd sikerrel az immunterápia.