Jó eredményeket hozott a nexiguran ziclumeran génterápiás kezelés a ritka, örökletes betegség terápiájában.

Egy adeno-asszociált vírus egyfajta genetikai trójai falóként képes citotoxikus anyagot bevinni a daganatsejtek belsejébe, miközben az egészséges sejteket megkíméli.

A molekuláris genetikai technikák elmúlt évtizedekben tapasztalt fejlődése jelentős mennyiségű új ismeretet hozott a klinikai genetika területén. Ennek a fejlődésnek köszönhetően számos betegség hátterében álló genetikai el­térést sikerül azonosítani, és ez sok esetben segít megfejteni az adott kórkép patomechanizmusát. A ritka betegségek területén végzett kiterjedt vizsgála­tok, melyek a természetes betegséglefolyást tanulmányozzák, és az említett új ismeretek innovatív terápiák kifejlesztését teszik lehetővé. A klinikai vizsgá­latok mára azt bizonyítják, hogy az esetek jelentős részében a korai diagnózis és beavatkozás elengedhetetlen a kezelésre adott hatékonyabb válaszhoz, ami egyértelműen javítja a prognózist. A korai diagnózis feltétele a tünettan ismerete, a megfelelő klinikai diagnózis.

Az elhízás, a 2-es típusú diabétesz és a rákbetegség szinkron terjedése fel­veti ezen népbetegségek metabolikus és genetikai összefüggéseit, amelyek igazolása elősegítheti a közös terápiás támadáspontok felismerését, és metabolikusan-molekulárisan összehangolt, személyre szabott, kombinált kezelések tervezését.

Monoklonális antitest alapú készítmény kínálhat világszerte használható megoldást a veszettség posztexpozíciós kezelésében.

Egy kétfázisú prodrug rendszerben két ártalmatlan hatóanyag csak a tumor mikrokörnyezetében áll össze daganatellenes gyógyszerré.

Az Európai Gyógyszerügynökség javasolta a rilzabrutinib forgalomba hozatali engedélyének megadását immuntrombocitopénia (ITP) kezelésére olyan felnőtteknél, akik más gyógyszerekre nem reagálnak.

Az EMA javasolta a Rezurock (belumosudil) forgalomba hozatali engedélyének elutasítását a 12 éves vagy annál idősebb, krónikus graft-versus-host betegségben (cGvHD) szenvedő betegek kezelésére, akiknél más kezelések kipróbálása után végzett őssejt-átültetést.

Az EMA felfüggesztette a sarlósejtes vérszegénység (SCD) kezelésére használt Oxbryta (voxelotor, Pfizer) engedélyét

A rendkívül ritka, genetikai eredetű, gyógyíthatatlan betegség kutatásában most először sikerült megfelelőnek tűnő gyógyszercélpontot azonosítani.