A lipoprotein(a) figyelemre méltó és tartós csökkenését érték el a lepodiszirán új kis interferenciájú RNS molekula, a lepodiszirán segítségével egy 2. fázisú vizsgálatban.

A szerzők a hyperlipoproteinaemiák kezelésének lehetőségeit foglalják össze. Bemutatják, hogy az elmúlt időszakban ezen a téren milyen jelen­tős előrelépések történtek, a hagyományos koleszterincsökkentő sztatin-és ezetimibterápia mellett egyéb új koleszterincsökkentők jelentek meg. A hypertriglyceridaemiák kezelésének új alternatívái az apolipoprotein C3-gátló volanesorsen és az angiopoietin-like 3-gátló evinacumab készítmé­nyek. Bár egy részük jelenleg nem érhető el hazánkban, mégis fontosnak tart­juk, hogy a szakmai közönség ezekről is megfelelő ismeretekkel rendelkezzen.

A hippokampusz egyik fehérje-alegységének teljesen új funkcióját fedezték fel amerikai kutatók, ami új utakat nyithat az Alzheimer-kór és a poszttraumás stressz szindróma kezelésében.

Kiemelkedő hatásosságot mutatott egy új, kis interferáló RNS készítmény, a lepodiszirán az örökletes szív-érrendszeri kockázati tényező, a lipoprotein(a) szint csökkentésében.

Speciális bejuttatási módszerrel bejuttatott RNS-darab belülről akadályozza meg a tumorok növekedését.

A vizsgálati stádiumban lévő orális és injekciós formában rendelkezésre álló lipoprotein(a) – szint csökkentő szerek ígéretesnek mutatkoztak.

Az FDA ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) minősítést adott egy ALS kezelésében vizsgált kis interferáló RNS (siRNA) alapú készítménynek.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

A magas intenzitású sztatin kezelés mellé adott koleszteril észter átviteli fehérje jelentősen csökkentette a koleszterintet és növelte a koleszterin célértéket elérő betegek arányát.

Az Alnylam új eljárást dolgozott ki a kis interferáló RNS-ek Alzheimer-kór kezelésében történő alkalmazására.