Egy új kutatás során a betegek vérében található immunmarkerek alapján a sclerosis multiplexnek (SM) három különböző altípusát azonosították.

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte a givinosztátot (Duvyzat) a Duchenne-izomdisztrófia (DMD) kezelésére 6 éves vagy idősebb betegeknél.

Az FDA-hoz benyújtott mellékhatásjelentésekben a CAR T-terápiában részesült betegek körében a mellékhatások 4,3%-ában jeleztek másodlagos daganatos megbetegedéseket.

A sclerosis multiplexes (SM) betegek rokkantsága származhat relapszushoz társuló állapotromlásból (RAW) vagy relapszustól független progresszióból (PIRA). A jelen tanulmány szerzői megvizsgálták, hogy a relapszusok milyen mértékben járulnak hozzá a rokkantsághoz a betegség lefolyása során, hogyan kezdődik a korai progresszió, és mennyire késlelteti az SM gyógyszeres kezelése a rokkantság kialakulását.

Az elmúlt évtizedben a sclerosis multiplex (SM) lefolyásának spektruma megváltozott. A természetes kórlefolyás enyhébbnek tűnik, a demielinizációs megbetegedés első jeleitől kezdve a progresszív szakaszáig. Ez valószínűleg több tényező kölcsönhatásának eredménye, beleértve a diagnosztikai kritériumoknak és a sclerosis multiplex epidemiológiai jellemzőinek változását, a korai és megfelelő betegségmódosító kezelések hatását, és a népesség általános egészségi állapotának javulását.

Új gyógyszercélpont gyermekkori neuroblasztómában

A felnőttkori gliómák elsősorban lokálisan agresszív be­tegségnek tekinthetők, így a kezelésükben is elsődlegesek a lokális terápiás modalitások, azaz a műtét és a sugárterápia. Azonban ezen kezelési formák sokszor nem kellő terápiás effektusa, a gyakori kiújulások miatt régi igény a gliómák ellátásában a hatékony gyógyszerterápiás algoritmusok igazolása. A gyógyszeres kezelések hőskorában a különböző kemoterápiás kombinációk és az alternatív adagolási utak voltak a mértékadók, majd húsz éve került a mindennapos gyakorlatba a mai napig leghatékonyabb „antiglióma” gyógy­szer, a temozolomid (önmagában, sugárkezeléssel, vagy más kombinációkban). Emellett az elmúlt két évtizedben a glió­mák ellátásában is megjelentek a predikción alapuló célzott terápiák, elsősorban az érújraképződést gátlók (a VEGFR inhibitorai) adásával, és már látszanak ígéretes eredmények a legújabb kori daganatellenes szerek, az immunterápia alkalmazásával is. Az egyre ígéretesebb gyógyszerterápiás kutatások és klinikai eredményesség mellett azonban még mindig elmondható, hogy a gliómák mind elsődleges, mind salvage ellátásában a leghatékonyabb eljárás a lokális ke­zelési modalitások és a szisztémás kezelések betegségre szabott optimális kombinációja, a képalkotó diagnosztika mindig megfelelő értékelése, és a beteg individualizált álta­lános orvosi ellátása. Magy Onkol 68:67-75, 2024