hirdetés

Kolangiokarcinóma elleni készítmény

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a kolangiokarcinóma kezelésére szolgáló Pemazyre (pemigatinib) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) január 29-én pozitív véleményt fogalmazott meg a kolangiokarcinóma kezelésére szolgáló Pemazyre (pemigatinib, 4,5 mg, 9 és 13,5 mg-os tabletta) készítményre (kérelmező: Incyte Biosciences Distribution B.V.) vonatkozó feltételes engedély kiadására. A teljes indikáció szerint a Pemazyre monoterápiában ajánlott lokálisan előrehaladott vagy áttétes FGFR2 (fibroblaszt növekedési faktor receptor 2) fúziót vagy átrendeződést mutató kolangiokarcinóma kezelésére, mely relapszust mutatott vagy refrakternek bizonyult legalább egy szisztémás terápiát követően. A készítményt epevezetékrák kezelésében jártas orvos írhatja fel.

Az Egyesült Államokban az FDA már 2020 áprilisában engedélyezte a készítmény forgalmazását azonos márkanéven. A diagnózis időpontjában a betegek többségénél a kolangiokarcinóma már előrehaladott állapotban van, azaz sebészeti úton nem kezelhető. A készítmény jóváhagyásáig nem állt rendelkezésre engedéllyel rendelkező terápia, ezért a standard kezelés egyéb kemoterápiás készítmények kombinációban történő alkalmazása volt. A kolangiokarcinómás betegek 9-14%-ánál mutathatók ki FGFR2 fúzióval rendelkező tumorok.

 

A hatóanyagról (pemigatinib) és mellékhatásairól

A Pemazyre hatóanyaga, a pemigatinib (ATC kód: L01EX20) egy protein-kináz gátló, mely az FGFR1, 2 és 3 gátlásával akadályozza meg az FGFR foszforilációját és szignalizációját, ezzel csökkentve az FGFR gént érintő genetikai elváltozásokat (pontmutációk, amplifikációk, fúziók és átrendeződések) mutató sejtek életképességét. A készítmény alkalmazása során leggyakrabban tapasztalt mellékhatások a hiperfoszfatémia, alopécia, hasmenés, körömtoxicitás, kimerültség, émelygés, sztomatitisz, székrekedés, szem- és szájszárazság, arthralgia, hipofoszfatémia és bőrszárazság voltak.

 

Klinikai vizsgálatok

Az FDA 2020 áprilisában a forgalmazási engedélyt a 147 beteg bevonásával végzett nyílt elrendezésű, multicentrikus fázis II FIGHT-202 és a randomizált, aktív kontrollos, 432 beteg bevonásával készült fázis III FIGHT-302 klinikai vizsgálatok eredményei alapján adta ki. A vizsgálatok során a betegek 21 napos ciklusokban (14 napig napi egy tabletta, majd 6 nap szünet) szedték a készítményt a betegség progressziójáig vagy tolerálhatatlan mellékhatások jelentkezéséig. Az elsődleges végpont a tumorok zsugorodása alapján meghatározott teljes válaszarány (ORR, overall response rate) volt, ami 36%-os értéket mutatott (a betegek 2,8%-ánál teljes, míg 33%-ánál részleges választ jegyeztek fel). A klinikai választ mutató betegek 63%-ánál legalább 6 hónapig, míg 18%-uknál legalább 12 hónapig sikerült a választ fenntartani.

 

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a januári ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását. 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 25-29 January 2021

Summary of opinion – Pemazyre (EMA)

FDA Approves First Targeted Treatment for Patients with Cholangiocarcinoma, a Cancer of Bile Ducts

FDA approves Incyte’s Pemazyre as first targeted drug for bile duct cancer

FDA Approves Incyte’s Pemazyre™ (pemigatinib) as First Targeted Treatment for Adults with Previously Treated, Unresectable Locally Advanced or Metastatic Cholangiocarcinoma

A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pemigatinib Versus Chemotherapy in Unresectable or Metastatic Cholangiocarcinoma - (FIGHT-302)

Efficacy and Safety of Pemigatinib in Subjects With Advanced/Metastatic or Surgically Unresectable Cholangiocarcinoma Who Failed Previous Therapy - (FIGHT-202)

 

 

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.