Új készítmény progéria kezelésére
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a Hutchinson-Gilford progéria szindróma vagy egyéb progeroid laminopátiák kezelésére szolgáló Zokinvy (lonafarnib) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) május 16-19-i ülésén kivételes körülmények közötti alkalmazásra vonatkozó pozitív véleményt fogalmazott meg az ultra-ritka (kb. 4 millióból 1), veleszületett Hutchinson-Gilford progéria szindróma (HGPS) és egyéb progeroid laminopátiák kezelésére szolgáló Zokinvy (lonafarnib, 50 és 75 mg-os kemény bevonatú kapszula) készítményre (kérelmező: EigerBio Europe Limited). Ilyen típusú forgalomba hozatali engedélyt olyan gyógyszerekre adnak ki, amelyek esetében a kérelmező nem tud átfogó adatokat szolgáltatni a szokásos alkalmazási feltételek melletti hatékonyságról és biztonságosságról, mert a kezelendő állapot ritka, vagy mert a teljes körű információgyűjtés nem lehetséges vagy etikátlan. A teljes indikáció szerint a Zokinvy 12 hónapos vagy annál idősebb betegek kezelésére javallott, akiknél genetikailag igazoltan diagnosztizálták a Hutchinson-Gilford progéria szindrómát (HGPS) vagy a progerinszerű fehérje felhalmozódással járó heterozigóta LMNA mutációval vagy homozigóta vagy összetett heterozigóta ZMPSTE24 mutációval társuló progeroid laminopátiát. A kezelést kizárólag progeroid szindrómák illetve ritka, genetikai eredetű metabolikus rendellenességek kezelésében jártas szakorvos kezdheti meg.
Az Egyesült Államokban az FDA már 2020 november 20-án, elsőbbségi felülvizsgálat (priority review) keretében engedélyezte a készítményt azonos márkanéven, a kérelmező itt az Eiger BioPharmaceuticals volt. Korábban az FDA ritka betegségek gyógyszere (orphan medicine) minősítéssel látta el a készítményt, és áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy) jelölést is kapott. A ritka betegségek gyógyszere minősítést a készítmény az Európai Unió gyógyszerügyi hatóságától is megkapta, és az EMA a rendelkezésre álló információk alapján fog dönteni arról, hogy ezt a minősítést fenntartja-e.
A készítmény hatóanyagáról (lonafarnib)
A Zokinvy hatóanyaga a lonafarnib (ATC kód: A16AX20) egy farnezil-transzferáz gátló (FTI, farnesyltransferase inhibitor), mely megakadályozza, hogy az igen ritka genetikai mutáció miatt a progerin nevű fehérje kialakulhasson, és a szervezeteben felhalmozódhasson. A hatóanyagot eredetileg a Merck Sharp & Dohme fejlesztette ki onkológiai alkalmazásra, de ezekben az indikációkban nem mutatott kellő hatásosságot. Ezért a Merck felhagyott a hatóanyag vizsgálatával, és ingyen bocsátotta a progéria kezelését kutató szakemberek rendelkezésére. A betegség és változatai valóban igen ritkák, becslések szerint az egész világon 200-400 gyermeket érinthet. A betegségről részletesebben korábbi cikkünkben számoltunk be: Engedélyezés alatt egy új készítmény progéria kezelésére. A készítmény alkalmazása során mellékhatásként elsősorban hányás és hasmenés (különösen az első 4 hónapban), valamint megemelkedett májemzinszintek fordultak elő.
Az Eiger Bio a lonafarnibot egy jövőbeni krónikus hepatitis D fertőzés elleni kezelés részeként is fejleszti. A kulcsfontosságú D-LIVR (NCT03719313) vizsgálatban a lonafarnib és az AbbVie antiretrovirális Norvir (ritonavir) kombinációját, valamint a Roche Pegasys (pegilált interferon alfa-2a) hatóanyagot harmadik komponensként tartalmazó koktélt értékelik majd placebóval szemben.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a májusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 16-19 May 2022
CHMP summary of positive opinion for Zokinvy
The day has come: FDA approval for first-ever Progeria treatment!
FDA approves first drug, Eiger's Zokinvy, for rare rapid-aging disease
Eiger's progeria drug nabs speedy review
