A vitiligo a bőr leggyakoribb szerzett depigmentációs rendellenessége, prevalenciája az átlagpopulációban 0,5–1%. Poligénes öröklődésű kórkép, genetikai prediszpozícióra utal a családi halmozódás (15–30%). A terápia célja a progresszió megállítása, a repigmentáció iniciálása és fenn­tartása, de az eredmény sokszor nem tartós

Az EMA emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte az agyi adrenoleukodisztrófia (CALD) kezelésére szolgáló Skysona (elivaldogene autotemcel) génterápiás készítményt.

A jelenlegi evidenciák szerint minden sclerosis multiplexes beteget be lehet, és be kell oltani COVID-19 ellen, a betegségmódosító terápiában részesülőket is beleértve.

Az Európai Bizottság törzskönyvezte a fedratinib hatóanyag tartalmú készítményt olyan mielofibrózisban szenvedő felnőttek részére, akik betegségét újonnan diagnosztizálták vagy akik már korábban részesültek kezelésben.

BIZONYÍTÉKON ALAPULÓ VÁLASZ

A rákbetegség miatt kezelt gyermekek korábbi vakcináció által biztosított immunitása nem marad meg teljeskörűen, ezért valószínűleg helyes az a gyakorlat, ha a ráktúlélő gyermekeket az immunszuppresszív kezelés után 6–12 hónappal ismételten védőoltásban részesítjük (C szintű evidencia, be­tegségorientált kimenetelek és konszenzuson nyugvó irányelvek alapján). Emlékeztető MMR (kanyaró, mumpsz és rubeola) oltásra van szükségük az akut lymphoblastos leukaemia miatt már kezelt gyermekeknek, különösen az 5 éves kor alatt diagnosztizált és kezelt esetekben. Az immunszuppresszív terápia befejezése után ajánlatos 13-valens pneumococcus-vakcinát (PCV- 13) adni, a hepatitis B elleni védőoltás pedig a kemoterápia lezárása után 6 hónappal ajánlott. Mérlegelni kell általános revakcinációs program alkal­mazását is, mivel ez költséghatékonyabb lehet, mint a titer alapján történő újraoltás (C szintű evidencia, betegségorientált kimenetelek és konszen­zuson nyugvó irányelvek alapján).

 Sok beteg nem nézi tétlenül, ha egy, a hazájában (most mindegy, milyen okból) számára nem finanszírozott kezeléshez nem juthat hozzá anyagi okok miatt. Magyarországon leginkább a közösségi médiát használják a gyűjtésre, de máshol erre már más módszereket vesznek igénybe. Egyre gyakrabban a startup-világban megszokott ún. crowdfunding, azaz közös­ségi finanszírozás módszerével igyekeznek támogatókat keresni.

Mivel a veseglomerulusok gyulladásos elváltozásainak kezelése leginkább korai stádiumban akadályozhatja meg a vesefunkció romlását, a prognózis döntő mértékben a korai diagnózis függvénye. A vizelet laboratóriumi el­téréseinek elemzésekor feltétlenül gondolnunk kell a glomerulonephritis lehetőségére is!

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az akut mieloid leukémia kezelésére szolgáló Onureg (azacitidin) készítményt.

A bőr sejtjein keresztüli jelátvitellel gátolja egy stresszhormon a szőrtüszők őssejtjeinek aktiválódását, állapította meg egy Nature-tanulmány. A jelátvitel blokkolásával stimulálható lehet a hajnövekedés.

Az új inzulinkészítmények és az egyre fejlettebb inzulinbeadási eszközök mellett a legforradalmibb változások a folyamatos glükózmonitorozásban, az inzulinpumpa-kezelésben és a diabetes-gondo­zás digitalizációjában következtek be.