Az elmúlt 10 évben számos új betegségmódosító terápia (DMT, disease­modifying therapies) jelent meg. Jelenleg világszerte 12 törzskönyvezett DMT érhető el a relapszáló sclerosis multiplex (RMS) kezelésére, melyek az immunrendszer különböző útvonalait veszik célba.

A hematológiai daganatos megbetegedésekben alkalmazható kimérikus antigén receptor T-sejt terápia óriási fejlődést hozott, de költségei igen magasak.

A Geron Corporation imetelstat nevű hatóanyaga biztató eredményeket ért el relabáló/refrakter mielofibrózis kezelésében.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a myeloma multiplex és a köpenysejtes limfóma kezelésére szolgáló Bortezomib Fresenius Kabi (bortezomib) generikus készítményt.

A közönséges variábilis immunhiány (CVID) nagyfokú klinikai heterogeni­tást mutató, veleszületett immunhiányos állapot, amely felnőttkorban is manifesztálódhat. A fertőzéseken túl az immunszabályozási zavarból eredő autoimmun betegségek, daganatok is gyakoriak, ami nehezíti a betegség felismerését. Mivel bármely szakterület orvosa találkozhat CVID-ben szen­vedő betegekkel, a kórkép ismerete mindenki számára hasznos.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az akut promielocitás leukémia kezelésére szolgáló Arsenic trioxide Accord (arzén-trioxid) generikus készítményt.

Tisztázatlan etiológiájú krónikus pancreatitisben fontos a genetikai vizs­gálat a hasnyálmirigyrák kockázatának tisztázása céljából. Gyulladásos bélbetegségben a genetikai vizsgálat mono- vagy oligogénes örökletes té­nyezőket deríthet fel és célzott kezelést tehet lehetővé. Bizonyos genetikai faktorok elősegítik a metabolikus szindróma, illetve a zsírmáj kialakulását és súlyosbodását. Zsírmáj esetén ma még nem végeznek rutinszerűen ge­netikai vizsgálatokat, de a jövőben szerepe lehet a géndiagnosztikának a rizikóbecslés és a hepatocelluláris carcinoma követése terén.

A szisztémás sclerosis kórlefolyása és prognózisa igen változatos, az élet­tartamot nem befolyásoló mértéktől a belső szervi érintettség miatti korai halálozásig változhat. Bár egységes, mindent megoldó bázisterápia ma sem áll rendelkezésre, a szervi manifesztációk egyre korábbi, egyre hatékonyabb és célzott kezelésével a túlélés jelentősen javítható.

A fázis III JASMINE vizsgálat eredményei szerint hatásosan és biztonságosan alkalmazható non-Hodgkin limfóma kezelésben a rituximab biohasonló szere, az ABP798.

A csont nem csak támaszt, újabb adatok szerint reproduktív szervként segíti a megtermékenyült petesejt beágyazódását, endokrin szervként pedig az akut stresszválasz kialakulásáért felelős.