Az első CAR T-sejt terápia rrCLL, rrSLL kezelésére
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) gyorsított eljárás keretében engedélyezte a lisocabtagén maraleucelt (liso-cel) felnőtt rrCLL, rrSLL kezelésére.
A lisocabtagén maraleucelt (liso-cel) számára kiadott engedély egyes relapszusos vagy refrakter krónikus limfocitális leukémiában (CLL) vagy kis limfocitális limfómában (SLL) szenvedő felnőtt betegek kezelésére szól. Ez az első CAR T-sejtes terápia, amelyet ebben a betegcsoportban történő alkalmazásra engedélyeztek. Konkétan a Bristol-Myers Squib vállalathoz tartozó Juno Therapeutics CD19-irányítású kiméra antigénreceptoros (CAR) T-sejtes terméke (Breyanzi) olyan CLL-ben vagy SLL-ben szenvedő felnőttek számára engedélyezett, akik legalább két korábbi terápiás sort kaptak, beleértve egy Bruton-tirozinkináz (BTK) gátlót és egy B-sejtes limfóma 2 (BCL-2) gátlót.
„A krónikus limfocitális leukémia és a kis limfocitális limfóma jelenleg gyógyíthatatlan betegségnek számít, és kevés olyan kezelési lehetőség, amelyre a kiújulás esetén a betegek teljes választ adnak” - nyilatkozta a sajtóközleményben a vizsgálatot vezető Dr. Tanya Siddiqi (City of Hope in Duarte, California). A liso-cel engedélyezése "figyelemre méltó áttörés, amely a kezelési paradigmát a gyógyszerrezisztencia leküzdését célzó, egymást követő kezelésről egy egyszeri, személyre szabott T-sejt alapú megközelítésre helyezi át, amely képes a betegek számára teljes és tartós remissziót biztosítani" - tette hozzá.
A Liso-cel-t 2021-ben a relapszusos vagy refrakter nagy B-sejtes limfóma kezelésére engedélyezték.
Az új CLL és SLL indikációban történt engedélyezés a Priority Review-t követte, és a kulcsfontosságú TRANSCEND CLL 004 vizsgálat eredményein alapult, amelyben a CLL-ben vagy SLL-ben szenvedő betegek 20%-ánál teljes választ értek el az egyszeri liso-cel infúzió után. A nyílt, 1/2-es fázisú vizsgálat 89 résztvevője egyszeri adag liso-cel-t kapott, amely 90-110 x 106CAR-pozitív életképes T-sejteket tartalmazott. A teljes válaszadási arány 45% volt, a válasz medián időtartama pedig 35,3 hónap. A teljes választ elérő betegek 20%-a esetében a válasz medián időtartama az adatok lezárásakor nem érte el a medián időtartamot.
A Liso-cel tolerálható biztonsági profillal rendelkezett. A citokinfelszabadulási szindróma és a neurológiai események többnyire kismértékűek voltak. A betegek 83%-ánál fordult elő citokinfelszabadulási szindróma, 9%-uknál volt 3-as fokozatú, a 4-es vagy 5-ös fokozatot egyik betegnél sem érte el. Neurológiai esemény a betegek 46%-ánál jelentkezett, 3. fokozatú esemény a betegek 20%-ánál; 4. fokozatú esemény pedig egy betegnél fordult elő, 5. fokozatú eseményt nem észleltek.
Forrás: FDA
