Ezeket a vizsgálati szereket fogadta be értékelésre az FDA 2019 júniusában
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019 júniusában az alábbi új vizsgálati szereket fogadta be értékelésre.
Jelen összeállításunkban azok a készítmények szerepelnek, melyeket az adott vizsgálati készítmények gyártói 2019 júniusában engedélyezési kérelemmel nyújtottak be az FDA értékelő bizottságához. A 2006-2015 közötti időszakban a fázis I vizsgálati szakaszt megkezdő szerek kevesebb, mint 10%-ából lett valóban engedélyezett gyógyszer, míg az NDA (New Drug Application – Új gyógyszer-engedélyezési kérelem) vagy biológiai szerek esetében BLA (Biological License Application) státusz már egy elég erős indikátora annak, hogy a kérelemből valóban engedéllyel rendelkező készítmény lesz, mivel az NDA/BLA minősítést kapó vizsgálati szerek 85,3%-át engedélyezte az FDA.
Az FDA által 2019 júniusában NDA/BLA státuszba befogadott vizsgálati szerek:
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
tazemetosztat |
|
Kérelmező vállalat: |
Epizyme Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Epitheloid szarkóma kezelésére |
|
Befogadás dátuma: |
2019. május 30. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A tazemetosztat egy új orális EZH2-gátló metasztatikus vagy lokálisan előrehaladott epitheloid szarkóma kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
luszpatercept |
|
Kérelmező vállalat: |
Celgene Corporation |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
mielodiszpláziás szindrómákkal asszociált anémia kezelésére |
|
Benyújtás dátuma: |
2019. június 4. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A luszpatercept egy új erythroid maturációs ágens (EMA) mielodiszpláziás szindrómákkal (MDS) asszociált anémia és anémiával összefüggő béta-thalasszémia kezelésére. |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
ozanimod |
|
Kérelmező vállalat: |
Celgene Corporation |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
sclerosis multiplex és colitis ulcerosa kezelésére |
|
Benyújtás dátuma: |
2019. június 6. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
Az ozanimod egy szelektív szfingozin 1-foszfát (S1P) 1 és 5 receptor modulátor relabáló sclerosis multiplex és colitis ulcerosa kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
glükagon (Gvoke) |
|
Kérelmező vállalat: |
Xeris Pharmaceuticals Inc. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
hipoglikémia kezelésére |
|
Befogadás dátuma: |
2019. június 6. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
Használatra kész, szobahőmérsékleten stabil folyékony glükagon cukorbetegségben vagy egyéb alacsony vércukorszintet eredményező kórképben szenvedő betegek hipoglikémiájának kezelésére vagy megelőzésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
avapritinib (korábban: BLU-285) |
|
Kérelmező vállalat: |
Blueprint Medicines Corporation |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
gasztrointesztinális sztróma tumor (GIST) kezelésére |
|
Befogadás dátuma: |
2019. június 14. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
Az avapritinib egy erősen szelektív KIT és PDGFRα-gátló a PDGFRα Exon 18 mutációval rendelkező gasztrointesztinális sztróma tumorok (GIST) kezelésére, illetve GIST negyedvonalbeli kezelésére. |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
quizartinib |
|
Kérelmező vállalat: |
Daichii Sankyo |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
akut mieloid leukémia kezelésére |
|
Befogadás dátuma: |
2019. június 21. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A quizartinib egy orális FLT3-ITD inhibitor akut mieloid leukémia kezelésére |
|
Vizsgálati készítmény hatóanyaga: |
vernakalant (Brinavess – korábban Kynapid) |
|
Kérelmező vállalat: |
Cardiome Pharma Corp. |
|
Kérelmezett terápiás indikáció: |
Pitvarfibrilláció kezelésére |
|
Befogadás dátuma: |
2019. június 24. |
|
A hatóanyagról/készítményről: |
A vernakalant egy antiarritmiás készítmény felnőtt betegek pitvarfibrillációjának (AF) kezelésére |
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
