Új inhalálószer Mycobacterium avium komplex (MAC) fertőzés kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) július 23-án pozitív véleményt fogalmazott meg a Mycobacterium avium komplex (MAC) okozta nem tuberkulózisos mikobakteriális (NTM, non-tuberculosus mycobacterial) tüdőfertőzések kezelésére szolgáló Arikayce liposomal (amikacin) készítményre (kérelmező: Insmed Netherlands B.V.) A nebulizer használatával adagolható inhalációs szer olyan felnőtt betegeknél alkalmazható, akiknél a kezelési lehetőségek korlátozottak, illetve nem szenvednek cisztás fibrózisban. A készítményt az Egyesült Államokban az FDA már 2018. szeptember 18-án engedélyezte gyorsított engedélyezési eljárás (accelerated approval), elsőbbségi felülvizsgálati eljárás (priority review) keretében, és megkapta az áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy) minősítést, valamint a minősített fertőző betegségek kezelésére szolgáló termék (QIDP, Qualified Infectious Disease Product) minősítést is.

A hatóanyagról (amikacin)

Az Arikayce liposomal hatóanyaga az aminoglikozid antibiotikumok közé tartozó amikacin (ATC-kód: J01GB06), mely a baktériumok 30S riboszomális alegységének működését blokkolva akadályozza meg a baktériumok számára létfontosságú fehérjék termelődését. Nagyon régi, a kanamicinből előállított hatóanyagról van szó (1971-ben szabadalmaztatták), kereskedelmi forgalomba 1976-ban került, és szerepel a WHO Alapvető Gyógyszerek listáján (List of Essential Medicines).

A klinikai vizsgálatról

Az Arikayce liposomal hatásosságát és biztonságosságát egy fázis II placebo-kontrollos, randomizált, kettős-vak klinikai vizsgálat (NCT01315236) során értékelték, melynek során először nyílt elrendezésben 84 napig, naponta 590 mg hatóanyagot adagoltak a MAC fertőzés kezelésére. A nyílt szakaszt egy 12 hónapos kettős-vak fázis követte, melynek hatodik hónapjára a kezelt betegek 29%-ánál már nem volt kitenyészthető a mikobaktérium a betegek köpetéből a következő három hónap során – ugyanez az arány a placebo esetében 9% volt.

A készítmény alkalmazása során tapasztalt leggyakoribb mellékhatások a vesekárosodás, a fülkárosodás és különböző neuromuszkuláris rendelleneségek voltak.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júliusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Summary of opinion – Arikayce liposomal

Arikayce (Liposomal Amikacin for Inhalation)

Liposomal formulation specifically designed to target MAC in the lungs

Amikacin Liposome Inhalation Suspension: A Review in Mycobacterium avium Complex Lung Disease

Amikacin Liposome Inhalation Suspension (Arikayce®)

FDA approves a new antibacterial drug to treat a serious lung disease using a novel pathway to spur innovation

Insmed Announces FDA Approval of ARIKAYCE® (amikacin liposome inhalation suspension), the First and Only Therapy Specifically Indicated for the Treatment of Mycobacterium Avium Complex (MAC) Lung Disease in Adult Patients with Limited or No Alternative Treatment Options

Liposomal Amikacin for Inhalation (LAI) for Nontuberculous Mycobacteria