Új készítmény CAD-betegek hemolitikus anémiájának kezelésére (frissítés)

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) szeptember 12-15-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a hideg agglutinin betegségben (CAD, cold agglutinin disease) szenvedő felnőtt betegek hemolitikus anémiájának kezelésére szolgáló Enjaymo (szutimlimab, 50 mg/ml infúziós oldat) készítményre (kérelmező: Genzyme Europe BV). A készítményt kizárólag hematológiai rendellenességek kezelésében jártas szakorvos adhatja be.

Az Egyesült Államokban az FDA már 2022. február 4-én engedélyezte a készítményt azonos márkanéven, a kérelmező itt a Sanofi volt.

A hatóanyagról (szutimlimab)

Az Enjaymo hatóanyaga, a szutimlimab (ATC kód: L04AA55), egy szelektív immunszuppresszáns, melynek hatásmechanizmusáról korábbi cikkünkben számoltunk be részletesebben: Új biológiai vizsgálati szer a hideg agglutinin betegség kezelésére.

A készítmény alkalmazása során leggyakrabban tapasztalt mellékhatások az alábbiak voltak: légúti fertőzés, vírusfertőzés, hasmenés, diszpepszia, köhögés, ízületi merevség, ízületi gyulladás, valamint végtagduzzanat.

Klinikai vizsgálatok

Az EMA CHMP a pozitív véleményt a 42 beteg bevonásával végzett randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos fázis III. Cadenza (NCT03347422), illetve a korábban, 24 beteg bevonásával végzett nyílt elrendezésű Cardinal (NCT 03347396) klinikai vizsgálatok eredményei alapján adta ki.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a szeptemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 12-15 September 2022

EMA CHMP positive opinion for Enjaymo

FDA Grants Priority Review of Sutimlimab, Potential First Approved Treatment of Hemolysis in Adult Patients with Cold Agglutinin Disease

Pivotal Data from Phase 3 Study of Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease to be Presented at ASH 2019 Late-Breaking Session

A Study to Assess the Efficacy and Safety of BIVV009 (Sutimlimab) in Participants With Primary Cold Agglutinin Disease Who Have a Recent History of Blood Transfusion (Cardinal Study)

A Study to Assess the Efficacy and Safety of BIVV009 (Sutimlimab) in Participants With Primary Cold Agglutinin Disease Without A Recent History of Blood Transfusion (Cadenza)

FDA approves treatment for adults with rare type of anemia

FDA approves Enjaymo™ (sutimlimab-jome), first treatment for use in patients with cold agglutinin disease