Új készítmény gyermekkori növekedésihormon-hiány kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) december 13-16-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a gyermekkori növekedésihormon-hiány kezelésére szolgáló Ngenla (szomatrogon, 24 mg/1,2 ml és 60 mg/1,2 ml injekciós oldat) készítménnyel szemben (kérelmező: Pfizer Europe MA EEIG). A teljes indikáció szerint a Ngenla 3 éves kortól alkalmazható olyan növekedési zavarok kezelésére, amelyek a növekedési hormon elégtelen elválasztásának követkeményeként lépnek fel.

Az Egyesült Államokban az FDA 2020 augusztusában már engedélyezett egy heti adagolású növekedésihormon-készítményt, ez a Novo Nordisk cég Sogroya nevű injekciója volt, de ez felnőtteknél alkalmazható. A Pfizer és az Opko által fejlesztett szomatrogon hatóanyagú készítmény is jobbnak (kisebb teher a betegeken) bizonyult a Pfizer által forgalmazott, napi adagolású Genotropin-nál, ám az FDA októberben mégis amellett döntött, hogy a várható engedélyezési dátumot (PDUFA date) 2022 januárjára halasztja (ez három hónapos csúszás az eredetileg kitűzött céldátumhoz képest). A potenciális versenytársak közül még egy készítmény van célegyenesben: az FDA szeptemberben engedélyezési eljárásra befogadta az Ascendis Pharma szintén heti adagolású TransCon hGH nevű gyógyszerét, ennek jóváhagyása 2022 június 25-én várható.

A hatóanyagról

A Ngenla hatóanyaga, a szomatrogon (ATC kód: később kerül meghatározásra) egy hosszú hatástartamú, hetente egyszeri adagolású úgynevezett rekombináns növekedési hormon, melyet rekombináns DNS technológiával állítanak elő. A hatóanyagról részletesebben korábbi cikkünkben írtunk: Új vizsgálati készítmény gyermekkori növekedésihormon-hiány kezelésére.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a decemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 13-16 December 2021

EMA CHMP positive opinion on Ngenla

Pfizer and OPKO Announce Extension of U.S. FDA Review of Biologics License Application of Somatrogon for Pediatric Growth Hormone Deficiency

FDA accepts regulatory submission for Pfizer and OPKO Biologic’s long-acting growth hormone Somatrogon

Pfizer stumbles close to finish line in growth hormone race, extending the lead of rival Ascendis

Pfizer, Opko's growth hormone med en route to October FDA decision