Új pegilált szomatropin növekedésihormon-hiány kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) november 8-11-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a növekedésihormon-hiány kezelésére szolgáló Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (lonapegszomatropin, 3, 3,6, 4,3, 5,2, 6,3, 7,6, 9,1, 11 és 13,3 mg por és oldószer oldatos injekcióhoz) készítményre (kérelmező: Biogen Netherlands B.V.) A teljes indikáció szerint a Lonapegsomatropin Ascendis Pharma olyan növekedési problémákkal küzdő 3-18 év közötti gyermekeknél alkalmazható, akiknél endogén módon elégtelen mennyiségű növekedési hormon képződik. A készítményt csak növekedésihormon-hiányban szenvedő pediátriai betegek diagnózisában és kezelésében jártas szakorvos írhatja fel.

Az Egyesült Államokban az FDA már 2021. augusztus 26-án engedélyezte a készítmény forgalmazását Skytrofa márkanév alatt (a kérelmező itt is az Ascendis Pharma volt).

A hatóanyagról (lonapegszomatropin)

A Lonapegsomatropin Ascendis Pharma hatóanyaga, a lonapegszomatropin (ATC kód még nem került megállapításra) egy hosszú hatástartamú, heti egyszeri adagolású tranziensen pegilált szomatropin, melyet a szervezet bont le szomatropinná, azaz humán növekedési hormonná (hGH, human growth hormone). A készítmény alkalmazása során megfigyelt leggyakoribb mellékhatások az alábbiak voltak: fejfájás, ízületi fájdalom, másodlagos pajzsmirigy-alulműködés és az injekció beadásának helyén fellépő reakciók.

A heiGHt klinikai vizsgálatról

Az Amerikai Egyesült Államokban az FDA a forgalmazási engedélyt a globális, randomizált, nyílt elrendezésű, aktív kontrollos, párhuzamos csoportos fázis III heiGHt klinikai vizsgálat (NCT02781727) eredményei alapján adta ki. Az 52 hetes vizsgálati időszakban 161, korábban nem kezelt gyermeket vizsgáltak, akik veleszületett növekedésihormon-hiányban szenvedtek. A vizsgálat egyik karján napi adagolású komparatív hGH készítménnyel (Genotropin szubkután injekció), míg a másik karon a hetente adott vizsgálati szerrel kezelték a gyerekeket. Az eredmények szerint a Lonapegsomatropin Ascendis Pharma adagolása 0,9 cm-rel nagyobb éves növekedési ütemet okozott a komparátor készítményhez képest (11,2 cm/év a 10,3 cm/év) a kényelmesebb, heti gyakoriságú adagolás mellett.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a novemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 8-11 November 2021

EMA positive opinion: Lonapegsomatropin Ascendis Pharma

FDA Approves SKYTROFA, First Once-Weekly Treatment for Growth Hormone Deficiency in Children

Ascendis Pharma A/S Announces U.S. Food and Drug Administration Approval of SKYTROFA® (lonapegsomatropin-tcgd), the First Once-weekly Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiency

Skytrofa FDA Approval History

FDA Approves Weekly Therapy for Pediatric Patients with Growth Hormone Deficiency

A Phase 3 Trial of the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon hGH Weekly Versus Daily hGH in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)