Új készítmény súlyos granulomatózis kezelésére
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a súlyos, aktív granulomatózis kezelésére szolgáló Tavneos (avakopán) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) november 8-11-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a poliangiitisszel vagy mikroszkópos poliangiitisszel járó súlyos, aktív granulomatózis kezelésére szolgáló Tavneos (avakopán, 10 mg-os kemény kapszula) készítményre (kérelmező: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma France). A teljes indikáció szerint a Tavneos rituximabbal vagy ciklofoszfamiddal kombinációban felnőtt betegek poliangiitisszel vagy mikroszkópos poliangiitisszel (GPA illetve MPA) járó súlyos, aktív granulomatózisának kezelésére.
A készítményt kizárólag GPA vagy MPA diagnózisában és kezelésében jártas szakorvos írhatja fel, és a kezelés alatt a betegek állapotát figyelemmel kell kísérnie.
Az Egyesült Államokban az FDA már 2021. október 8-án engedélyezte a készítmény forgalmazását azonos márkanév alatt (a kérelmező itt a ChemoCentryx volt).
A hatóanyagról (avakopán)
A Tavneos hatóanyaga, az avakopán (ATC kód: még nem került megállapításra) a humán komplement 5a (C5a) receptor szelektív antagonistája. Hatását a C5a receptor blokkolásával fejti ki, így csökkentve a C5a pro-inflammatorikus hatásait, beleértve a neutrofilek aktivációját, migrációját és a vaszkuláris endotél felszínekhez tapadását. A Tavneos az első szájon át szedhető C5a-receptor gátló.
Az ADVOCATE klinikai vizsgálatról
Az Amerikai Egyesült Államokban az FDA a forgalmazási engedélyt a 20 országban, összesen 300 beteg bevonásával végzett randomizált, kettős-vak, aktív kontrollos fázis III ADVOCATE klinikai vizsgálat (NCT 02994927) eredményei alapján adta ki. A kétkarú vizsgálat egyik karján a betegek 26 héten át kapták az avakopánt rituximabbal vagy ciklofoszfamiddal (melyet azathioprin követett) kombinációban. A másik karon a komparátor készítmény a prednizon volt, ugyanilyen gyógyszerkombinációban. A vizsgálat elsődleges végpontja a betegség 26. héten mért remissziója és az 52 hetes tartós remisszió elérése volt a Birmingham vaszkulitisz betegségaktivitási pontszám (BVAS) kritérium alapján. Az eredmények szerint az avakopán az 52 hetes tartós remisszió tekintetében jobbnak bizonyult a prednizonalapú kezelésénél. A leggyakoribb mellékhatások, melyek a betegek ≥5%-ánál, illetve a prednizonnal kezelt betegeknél magasabb arányban jelentkeztek a következők voltak: hányinger, fejfájás, magas vérnyomás, hasmenés, hányás, kiütések, fáradtság, felső hasi fájdalom, szédülés, vérkreatininszint-emelkedés és paresztézia.
További vizsgálatokban az avakopánt súlyos hidradenitis suppurativa és C3 glomerulopátia kezelésében is értékelik.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a novemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 8-11 November 2021
FDA approves add-on drug for adults with rare form of blood vessel inflammation
FDA approves avacopan for ANCA-associated vasculitis
ChemoCentryx Announces FDA Approval of TAVNEOS™ (avacopan) in ANCA-Associated Vasculitis
FDA Approves Avacopan for Treatment of ANCA-Associated Vasculitis
First FDA-approved orally-administered inhibitor of the complement 5a receptor
ChemoCentryx Submits New Drug Application to the U.S. FDA for Avacopan in ANCA-Associated Vasculitis
