Vita a transzplantált Langerhans-szigetek besorolásáról
Szakértők kezdeményezték a hasnyálmirigy‑szigetsejtek transzplantáció besorolásának módosítását, a jelenlegi biológiai gyógyszerről humán szervvé.
Április 15-én az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) tanácsadó testülete jóváhagyta a CellTrans által kifejlesztett donislecel (Lantidra) allogén humán szigetsejt‑készítményre vonatkozó biológiai engedélykérelmet (BLA).
A kezelést olyan 1-es típusú cukorbetegeknek szánják, akiknél a hipoglikémia-érzet hiánya vagy az egyéb problémák miatt a beállított inzulinterápia ellenére is extrém glikémiás labilitás alakul ki. A humán Langerhans-szigeteket elhunyt donor hasnyálmirigyből izolálják és a recipiens májába ültetik át, a más szervátültetések során is alkalmazott immunszupresszív kezelés mellett.
Az FDA határozata heves vitát váltott ki kutatók és szakértők között, mondván, a hasnyálmirigyet és a szigetsejteket nem lenne szabad kereskedelmi forgalomba hozni. Szerintük a cég kizárólagos biológiai engedélye helyett a szigetsejtek forgalmazását az Egészségügyi Erőforrás- és Szolgáltatási Hivatal (HRSA) égisze alatt kellene szabályozni, az Amerikai Egyesült Államok Szervdonációs és Transzplantációs Adatbázisa (OPTN) és az Egyesült Szervmegosztó Hálózat (UNOS) felügyelete mellett.
Az FDA határozata hátrányos helyzetbe hozza az USA-t, mivel az allogén szigetsejtek gyógyszerként történő meghatározása és ekként az erre vonatkozó szabályozás nem teszi lehetővé, hogy a szigetsejt-transzplantáció standard eljárássá váljon az Egyesült Államokban, ahogyan a világ számos más részén. Ráadásul, ha gyógyszerszabályozás vonatkozik a szigetsejtekre, akkor az biztonságossági aggályokat is felvet, mert így nem kötelező a transzplantáció utáni nyomonkövetés.
Az FDA és a CellTrans álláspontja szerint az allogén hasnyálmirigy-szigetsejtek előállítása és átültetése merőben eltér a teljes hasnyálmirigy-átültetéstől, hiszen a szigetsejtek nem vaszkularizált humán szervek. Az FDA jelenleg nem tervezi sem az engedély felülvizsgálatát, sem módosítását.
A CellTrans a sejtterápiákra vonatkozó szövetségi előírásoknak megfelelően nyújtotta be az engedélyezési kérelmet az FDA-hez. A cég annak érdekében, hogy a szigetsejt‑transzplantációt a rászoruló betegeknek standard terápiája lehessen, lemondott valamennyi kizárólagossági jogáról.
Az FDA várhatóan 2021 augusztusában jelenti be a donislecel engedélyezéséről szóló döntését.
Forrás: Transplanted Pancreatic Islets: Are They Drugs or Organs? - Medscape - May 14, 2021.
