hirdetés

Vita a transzplantált Langerhans-szigetek besorolásáról

Szakértők kezdeményezték a hasnyálmirigy‑szigetsejtek transzplantáció besorolásának módosítását, a jelenlegi biológiai gyógyszerről humán szervvé.

hirdetés

Április 15-én az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) tanácsadó testülete jóváhagyta a CellTrans által kifejlesztett donislecel (Lantidra) allogén humán szigetsejt‑készítményre vonatkozó biológiai engedélykérelmet (BLA).

A kezelést olyan 1-es típusú cukorbetegeknek szánják, akiknél a hipoglikémia-érzet hiánya vagy az egyéb problémák miatt a beállított inzulinterápia ellenére is extrém glikémiás labilitás alakul ki. A humán Langerhans-szigeteket elhunyt donor hasnyálmirigyből izolálják és a recipiens májába ültetik át, a más szervátültetések  során is alkalmazott immunszupresszív kezelés mellett.

Az FDA határozata heves vitát váltott ki kutatók és szakértők között, mondván, a hasnyálmirigyet és a szigetsejteket nem lenne szabad kereskedelmi forgalomba hozni. Szerintük a cég kizárólagos biológiai engedélye helyett a szigetsejtek forgalmazását az Egészségügyi Erőforrás- és Szolgáltatási Hivatal (HRSA) égisze alatt kellene szabályozni, az Amerikai Egyesült Államok Szervdonációs és Transzplantációs Adatbázisa (OPTN) és az Egyesült Szervmegosztó Hálózat (UNOS) felügyelete mellett.

Az FDA határozata hátrányos helyzetbe hozza az USA-t, mivel az allogén szigetsejtek gyógyszerként történő meghatározása és ekként az erre vonatkozó szabályozás nem teszi lehetővé, hogy a szigetsejt-transzplantáció standard eljárássá váljon az Egyesült Államokban, ahogyan a világ számos más részén. Ráadásul, ha gyógyszerszabályozás vonatkozik a szigetsejtekre, akkor az biztonságossági aggályokat is felvet, mert így nem kötelező a transzplantáció utáni nyomonkövetés.

Az FDA és a CellTrans álláspontja szerint az allogén hasnyálmirigy-szigetsejtek előállítása és átültetése merőben eltér a teljes hasnyálmirigy-átültetéstől, hiszen a szigetsejtek nem vaszkularizált humán szervek. Az FDA jelenleg nem tervezi sem az engedély felülvizsgálatát, sem módosítását.

A CellTrans a sejtterápiákra vonatkozó szövetségi előírásoknak megfelelően nyújtotta be az engedélyezési kérelmet az FDA-hez. A cég annak érdekében, hogy a szigetsejt‑transzplantációt a rászoruló betegeknek standard terápiája lehessen, lemondott valamennyi kizárólagossági jogáról.

Az FDA várhatóan 2021 augusztusában jelenti be a donislecel engedélyezéséről szóló döntését.

 

Forrás: Transplanted Pancreatic Islets: Are They Drugs or Organs?   - Medscape - May 14, 2021.

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.