Az EMA-CHMP pozitívan véleményezte az örökletes transztiretin-mediált amiloidózis kezelésére szolgáló Amvuttra (vutriszirán) készítményt.

FDA engedélyt kapott az Onpattro tökéletesített változata a vutriszirán hatóanyagú Amvuttra a transztiretin-mediált amiloidózis (hATTR) kezelésére.

Az Alnylam új eljárást dolgozott ki a kis interferáló RNS-ek Alzheimer-kór kezelésében történő alkalmazására.

A givosirannal most először nyílt lehetőségünk arra, hogy hatékonyan csök­kentsük az akut hepatikus porphyriás betegek súlyos klinikai manifesztációinak („rohamainak”) gyakoriságát (I.b evidenciaszint). A rendkívül költséges kezelés további pozitív hatásai, hogy a betegek kevesebb hem és kevesebb fájdalomcsillapító gyógyszer (pl. opiát) adását igénylik. Az indikáció felál­lítása és a betegek ellenőrzése minősített porphyria-centrumok feladata.

A fázis III HELIOS-A vizsgálatban az Alnylam vutriszirán hatóanyagú készítménye hatásosnak bizonyult a transztiretin-mediált amiloidózis kezelésében.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a primer hiperkoleszterinémia kezelésére szolgáló inklisziránt, melynek klinikai vizsgálati eredményéről januárban számoltunk be Ismét egy új terápiás lehetőség familiáris hiperkoleszterinémiában.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2020 novemberében az alábbi új készítmények forgalomba hozatalát engedélyezte.

A fázis II ICONIC vizsgálat eredményeire alapozva az FDA folyamatos engedélyezési eljárást hagyott jóvá az Alagille szindrómában szenvedő betegek prurituszának kezelésére szolgáló maralixibat hatóanyagú készítményre.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2020 áprilisában az alábbi új vizsgálati szereket fogadta be értékelésre.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2020 januárjában az alábbi új vizsgálati szereket fogadta be értékelésre.