Érett, zománcot termelő sejtek hozhatók létre humán őssejtekből, ami megteremti az alapot a jövőbeni biológiai alapú zománcregenerációs eljárásokhoz.

A CRISPR/Cas9 génszerkesztő rendszerrel bevitt új gén talán képes lehet elnémítani a 21-es kromoszóma extra példányát.

Egy amplifikációs lépés nélküli CRISPR-alapú módszer 10 perc alatt képes pontos eredményt adni.

Komplex genetikai eredetű betegségek kezelésére is alkalmas lehet a pontmutációk létrehozására használható új módszer.

Amerikai kutatók a cukorbetegség hátterében álló molekuláris változásokat tanulmányozva számos új felfedezést tettek.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Úgy gondolják, hogy a mikroglia kulcsfontosságú szerepet játszik számos neurológiai rendellenesség, a többi között az Alzheimer-kór kialakulásában.

A molekuláris biológia, az őssejtkutatás és a látással foglalkozó tudomá­nyok innovációi lényegesen bővítették eszköztárunkat a retinadisztrófiák következtében kialakult látásvesztés kezelésére. A diagnózis korai klinikai felismerése és a genetikai háttér tisztázása nélkülözhetetlen, hiszen a pon­tos genotípus és fenotípus ismerete a betegek számára lehetővé teheti a ma még csak klinikai tanulmányok kereteiben elérhetőúj terápiás módszerek kipróbálását.

A hematológiai malignitások immunterápiája az utóbbi 6 évben robbanás­szerűen fejlődött. A rendelkezésre álló CAR-T sejtes kezelések eddig kezel­hetetlen betegcsoportokban is rendkívül hatásosak, meghosszabbíthatják a betegek túlélését, akár tartós betegségmentességet is elérhetünk velük. 

2020-ban Nobel-díjjal jutalmazták a génszerkesztő eszközként használható bakteriális immunrendszer, a CRISPR-Cas működési mechanizmusának megismerését, most a CRISPR-Cas gének evolúcióját tárta fel egy nemzetközi kutatócsoport.