Az LRRK2 fehérje aktivitásának csökkentése lassíthatja vagy módosíthatja a betegség lefolyását.

Egy új fejlesztésű antiszensz oligonukleotid az Aurora kináz A alternatív splicing folyamatába avatkozik be.

A regulátor fehérje blokkolása segíthet a hibás térszerkezetű fehérjék felhalmozódásának megakadályozásában.

Mind ALS-ben mind FTD-ben közös jellegzetesség a neuronok túlzott tüzelése, amelyre a TDP-43 szerepének feltárása adta meg a választ.

Közvetlenül a betegséget kiváltó genetikai rendellenességet célozza meg az új megközelítés.

Két új, ígéretes módszer adott jó eredményeket a tau-fehérjék eltávolítása területén.

Kínai kutatók új mechanizmust tártak fel az agy öregedésének és az Alzheimer-kór kialakulásának folyamatában.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

A molekuláris biológia, az őssejtkutatás és a látással foglalkozó tudomá­nyok innovációi lényegesen bővítették eszköztárunkat a retinadisztrófiák következtében kialakult látásvesztés kezelésére. A diagnózis korai klinikai felismerése és a genetikai háttér tisztázása nélkülözhetetlen, hiszen a pon­tos genotípus és fenotípus ismerete a betegek számára lehetővé teheti a ma még csak klinikai tanulmányok kereteiben elérhetőúj terápiás módszerek kipróbálását.

Fázis Ib/II klinikai vizsgálati eredmények szerint a kavrotolimod vizsgálati hatóanyag teljes választ mutatott metasztatikus Merkel-sejtes karcinómában