A génterápiák fejlődése az elmúlt két évtizedben példátlan ütemű volt: a génpótló kezelésektől a precíziós génszerkesztési technológiákig mára valós klinikai lehetőségekké váltak azok az eljárások, amelyek korábban csupán elméleti ígéretként léteztek. A forgalomban lévő in vivo és ex vivo terápiák köre folyamatosan bővül, miközben a CRISPR-alapú beavatkozások új korszakot nyitnak a ritka betegségek célzott kezelésében. Jelen összefog­laló áttekinti, hol tart ma a génszerkesztés klinikai alkalmazása, és milyen technológiai, biztonsági és etikai kihívások határozzák meg a jövő irányát.

Az izmok által kibocsátott myokin molekulák nyújthatnak segítséget a kognitív funkciók hanyatlása ellen például Alzheimer-kór terápiájában.

A végtagot veszélyeztető krónikus ischaemiában és perifériás artériás betegséghez társuló fekélyekben egy génterápia jelentősen csökkentette a gyógyulási időt.

A nem-obstruktív azoospermia (NOA) kezelésében lipid nanorészecskék közvetítik a spermiumtermelést beindító mRNS-t.

A pleiotrofin molekula agysejtekhez történő célzott eljuttatásával még idősebb korban is javítható az agyműködés.

Jó eredményeket hozott a nexiguran ziclumeran génterápiás kezelés a ritka, örökletes betegség terápiájában.

Egy adeno-asszociált vírus egyfajta genetikai trójai falóként képes citotoxikus anyagot bevinni a daganatsejtek belsejébe, miközben az egészséges sejteket megkíméli.

Bakteriális eredetű nátriumcsatornák segítenek a szívizom regenerációjában.

A vérképző őssejtek átprogramozásával a szervezet folyamatosan gyárthatja a T-sejteket a daganatok ellen.

Az ACTA2 gén egyetlen bázispárjának kicserélésével válik gyógyíthatóvá a súlyos MSDMS.