Az új rekombináns humán VIII-as faktot valamennyi beteg számára adható, a betegség súlyosságától függetlenül.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a súlyos hemofília A kezelésére szolgáló Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) készítményt.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a kongenitális vérzékenységgel született betegek vérzéses epizódjainak kezelésére szolgáló Cevenfacta (eptakog béta) készítményt.

A klinikai összefoglaló közleményben tárgyaljuk a korszerű haemophilia-ellátás európai alapelveit és azok érvényesülését hazánkban. 

A WHO legújabban az emberi vért és egyes alkotórészeit is az alapvető gyógyászati termékek közé sorolta, és hangsúlyozta a betegek optimális kezeléséhez szükséges megfelelő vérellátás fontosságát.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte az A típusú hemofília kezelésére és megelőzésére szolgáló Esperoct (turoktokog alfa pegol) készítményt.

Az FDA 2018. október 4-én VIII faktorral szembeni gátlótestek nélküli esetekre is engedélyezte az A típusú hemofília kezelésére szolgáló emicizumab hatóanyagú Hemlibra nevű készítményt.

Először történt meg, hogy kutatók emberbe juttattak géneditáló eszközöket. A három órás infúzió formájában megvalósult kezelést egy kaliforniai cég finanszírozta.

Sok vírus képes a hepatociták megfertőzésére. A fertőzés mechanizmusának megértése hozzájárulhat a májsejtek fertőződésének megelőzéséhez, de génterápiás beavatkozásokban is hasznosítható. A hepatitisz C vírus májsejtekbe való bejutása legalább négy sejtfelszíni receptor közreműködését feltételezi. A folyamat inhibítorai megakadályozhatják a májtranszplantációt követô reinfekciót. A hepatitisz B és D vírusnak a sejtekbe való belépéséről kevesebbet tudunk, de ez immunizálással blokkolható, és egy specifikus lipopeptid inhibítor is fejlesztés alatt áll. A génterápiában hasznosítható hepatotrop vírusok közül különösen az adenoasszociált vírus tűnik ígéretes vektornak.

Egy 61 éves nő azzal a panasszal jelent meg a rendelésen, hogy kezdetben enyhe véraláfutást észlelt, majd fájdalmas véraláfutások alakultak ki tes­tének mintegy 10%-án. A tünetek egy hónapja kezdődtek.