A relabáló/refrakter myeloma multiplex (RRMM) – különösen a több kezelési vonalban előkezelt betegek esetében – továbbra is kihívás a hematológusok számára. A múltban az ilyen, többszörösen előkezelt populációk esetében a kimenetel rossz volt, a medián progressziómentes túlélés (progression free survival, PFS) gyakran 6 hónap alatti volt, a teljes túlélés (overall survival, OS) mediánja pedig körülbelül egy év. A ciltakabtagen autoleucel egy B-sejt-érési antigént (B-cell maturation antigen, BCMA) célzó kiméra antigén receptor (CAR) T-sejt-terápia. A ciltakabtagen autoleucel Ib/II. fá­zis vizsgálataiban korábban már mély és tartós válaszokról számoltak be, a medián PFS 34,9 hónap volt, az OS pedig a korábbi követés során még nem érte el a végső értéket. A jelen cikk kiterjeszti a követést (medián kb. 61,3 hónap) a hosszú távú túlélés, a ≥5 éves progressziómentes túlélés (PFS ≥5 év) arányának és a mély, tartós remisszió potenciális előrejelzésének becslése érdekében.

A ciltacabtagene autoleucel CAR-T-sejt terápia a betegek egy részénék 5 éves progressziómentes túlélést ért el.

A ciltacabtagene autoleucel egyszeri infúziója 45%-kal csökkenti a halálozás kockázatát a standard terápiákkal szemben lenalidomid-refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegeknél.

A fázis III. CARTITUDE-4 vizsgálatban a standard terápiáknál jobb progressziómentes túlélési eredményeket mutatott a cilta-cel kezelés.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) azt kérte, hogy az Oncopeptides AB adja vissza myeloma multiplex gyógyszere, a Pepaxto (melfalán-flufenamid) amerikai forgalomba hozatali engedélyét.

Az EMA-CHMP pozitívan véleményezte a relapszáló és refrakter mielóma multiplex kezelésére szolgáló Tecvayli (teklisztamab) készítményt.

Az Evaluate Vantage összeállította azon gyógyszerek tízes listáját, amelyek még a késői fejlesztési fázisban vannak ugyan, ám mégis „blockbuster” várományosok, azaz a közeljövőben vélhetően évi 1 milliárd dollárt meg­haladó árbevételt fognak generálni.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a mielóma multiplex kezelésére szolgáló Pepaxti (melfalán flufenamid) készítményt.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a mielóma multiplex kezelésére szolgáló Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) készítményt.

Az először 2020 elején leírt VEXAS szindróma olyan késői felnőttkorban kialakuló, súlyos autoinflammatórikus kórkép, amely több ismert betegség tüneteit mutatja.