hirdetés

Amerikában már engedélyezés alatt az adukanumab

A fázis III EMERGE és ENGAGE illetve a fázis I/b PRIME vizsgálatok eredményei alapján az FDA engedélyezésre befogadta az Alzheimer-kór kezelésére szolgáló adukanumabot (aducanumab).

hirdetés

A Biogen és az Eisai Co. július 8-án közölte, hogy új biológiai gyógyszer-jelöltre (BLA, Biologics License Application) vonatkozó engedélyezési kérelmet adtak be az FDA részére adukanumab (BIIB037, aducanumab) hatóanyagú készítményükre, mely a fázis III EMERGE és ENGAGE illetve a fázis I/b PRIME vizsgálatok eredményei alapján hatásos lehet az Alzheimer-kór kezelésében. Ez lehet az első olyan kezelés, amely érdemben befolyásolhatja az Alzheimer-kór lefolyását, ezért nem csoda, hogy a Biogen elsőbbségi felülvizsgálati eljárást (priority review) kezdeményezett a hatóságnál – ilyenkor az engedélyezés a normál (standard) eljárásnál szokásos 10 hónappal szemben mindössze 6 hónapig tarthat. Az FDA-nak 60 napja van arra, hogy a BLA-kérelmet befogadja, illetve döntést hozzon az engedélyezési eljárás típusáról. A Biogen nem csak az Egyesült Államokban, hanem az Európai Unióban és Japánban is folyamatosan egyeztet a hatóságokkal a szer engedélyeztetéséről (Európában az adukanumab már bekerült az EMA ún. PRIME programjába, erről korábbi cikkünkben számoltunk be: Aducanumab korai Alzheimer-kórban).

A hatóanyagról (adukanumab)

Az adukanumab (BIIB037, aducanumab) egy vizsgálati fázisban lévő, humán monoklonális antitest (mab). A hatóanyagot eredetileg a Neurimmune fedezte fel, majd a Biogen szerezte meg a hatóanyag licencét, 2017-től pedig a Biogen és az Eisai együttműködésben dolgozik a szer fejlesztésén és piacra dobásán. Az antitest az Alzheimer-kórban szenvedő betegek agyában lerakódó béta-amiloid aggregátumokat veszi célba, és megakadályozza, illetve csökkenti felhalmozódásukat. A klinikai vizsgálatok adatai szerint képes lehet arra, hogy a betegség hátterében meghúzódó, tüneteket kiváltó patofiziológiai folyamatokat befolyásolja, és ezzel lassítsa a kognitív és funkcionális hanyatlást.

A szer engedélyezésének jelentősége túlmutat azon, hogy a készítmény milyen mértékű hatásosságot mutat az Alzheimer-kór kezelésében, mivel megnyithatja a kaput az úgynevezett kombinációs terápiákkal végzett klinikai vizsgálatok felé. Ezekben a vizsgálatokban a béta-amiloid plakkok elleni (anti-Aβ) és az anti-tau kezeléseket együtt alkalmaznák majd, ehhez azonban szükséges, hogy legalább egy szer engedélyezésre kerüljön.

A klinikai vizsgálati programról

Az adukanumab meglehetősen hányattatott sorsú hatóanyag, mivel kezdetben a fázis I PRIME vizsgálat (NCT01677572) 2016-ban közölt adatai szerint a szer hatásosságot mutatott, és korábbi köztes eredmények alapján 2015-ben a Biogen két fázis III vizsgálatot is indított (ENGAGE [NCT02477800] és EMERGE [NCT02484547]). Ezeket azonban 2019 márciusában leállították, mivel egy független szakértőkből álló elemzőcsoport időközi adatokon alapuló véleménye szerint „valószínűtlen volt, hogy a vizsgálatok teljesítik az elsődleges végpontokat”. Tavaly októberben viszont a Biogen bejelentette, hogy egy lényegesen nagyobb adatkészleten végzett értékelés szerint magasabb dózisban alkalmazva az adukanumab korai stádiumú betegekben statisztikailag kimutatható módon képes volt lassítani a klinikai hanyatlást – az új elemzés szerint az adukanumab 23%-kal lassította a betegség progressziójának ütemét. A Biogen 2020 márciusában egy új, nyílt elrendezésű fázis III/b vizsgálatot indított (EMBARK, NCT04241068), amely a gyógyszer hosszú távú hatásossági és biztonságossági profilját vizsgálja két éven át olyan betegeken, akik korábban valamely vizsgálatban már kapták a készítményt. A tervek szerint még az idén be szerették volna fejezni, ám a betegek beválasztását a koronavírus-járvány jelentősen megnehezíti.

Az Alzheimer-kórról

Az Alzheimer-kór heterogenitásáról és diagnosztikájáról korábbi cikkünkben számoltunk be: Az Alzheimer-kór heterogenitása (szerző: Dr. Kovács Tibor), a demenciák különböző formáiról és a demens betegek hazai kezelési gyakorlatáról pedig alábbi cikkeinkben írtunk: Új kismolekulás Alzheimer elleni szer a láthatáron, Gyógyszeradagoló tapasz Alzheimer-kórra.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Biogen Completes Submission of Biologics License Application to FDA for Aducanumab as a Treatment for Alzheimer’s Disease

Biogen Plans Regulatory Filing for Aducanumab in Alzheimer’s Disease Based on New Analysis of Larger Dataset from Phase 3 Studies

Biogen and Eisai to Discontinue Phase 3 ENGAGE and EMERGE Trials of aducanumab in Alzheimer’s Disease

Biogen and Eisai Announce Presentation of Detailed Analyses from the Phase 1b Long-Term Extension Study of Aducanumab at Clinical Trials on Alzheimer’s Disease (CTAD)

Biogen Reports New Data from Phase 1b Study of Investigational Alzheimer’s Disease Treatment Aducanumab

Aducanumab

FDA approval of Biogen’s Aducanumab could change the Alzheimer’s treatment landscape

Alzforum therapeutics - Aducanumab

Dementia Care Central: Aducanumab: Benefits, Side-Effects & Status of Clinical Trials

Aducanumab Reinvigorates the Fight Against Alzheimer Disease

Multiple Dose Study of Aducanumab (BIIB037) (Recombinant, Fully Human Anti-Aβ IgG1 mAb) in Participants With Prodromal or Mild Alzheimer's Disease (PRIME)

221AD301 Phase 3 Study of Aducanumab (BIIB037) in Early Alzheimer's Disease (ENGAGE)

221AD302 Phase 3 Study of Aducanumab (BIIB037) in Early Alzheimer's Disease (EMERGE)

A Study to Evaluate Safety and Tolerability of Aducanumab in Participants With Alzheimer's Disease Who Had Previously Participated in the Aducanumab Studies 221AD103, 221AD301, 221AD302 and 221AD205

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
Legolvasottabb
Legtöbb hozzászólás
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.