Aducanumab korai Alzheimer-kórban

Az aducanumab monoklonális antitest képes átlépni a vér-agy-gáton és képes eltüntetni az enyhe Alzheimer-kórban szenvedő betegek agyának amiloid lerakódásait.

Az egereken végzett vizsgálatok sikere után a szert az elképzelést igazoló első kisérletekben embereken is kipróbálták

Az Egyesült Államokban 2012 and 2014 között 163, enyhe Alzheimer-kórban szenvedő beteget vontak be a vizsgálatba, akik közül 125 beteg adatait tudták a végső elemzés során értékelni. Pozitronemissziós tomográfiával  (PET) határozták meg, hogy a betegek agyában milyen mértékben mutathatók ki amiloid depozitumok. A dóziskereső vizsgálatban a betegek havonta egy alkalommal  1, 3, 6, vagy 10 mg/testsúlykilogram  aducanumab antitest tartalmú infúziót kaptak. A kisérletvezetők a  26. és az 54. PET-tel ellenőrizték az agyi amiloid plakkok mennyiségét, és ezzel egyidőben kognitiv és mentális állapotot ellenőrző teszteket is végeztettek a betegekkel.

Az eredmény a kutatókat is meglepte: az antitest idő- és dózisfüggő módon és jelentősen csökkentette az amiloid mennyiségét. Azokban a betegekben pedig, akik az aducanumab a legnagyobb dózisban 1 évig kapták, az agy amiloid lerakódásai drámaian csökkentek és ezzel együtt a kognitiv funkciók csökkenése is lelassult. Míg a placebo csoportban a kognitív funkciók egyértelmű csökkenését észlelték, a legnagyobb dózisú kezelésben részesülőkben a kognitiv funkció alig észlelhetően változott a kezelés 1 esztendeje alatt. 

A betegeknél a leggyakoribb (és dózis függő) a fejfájás volt.

Alzheimer-kór kezelésében már számos szer mutatkozott ígéretesnek a vizsgálatok korai szakaszában, majd a későbbi fázisokban eredménytelennek, természetesen az aducanumab esetén is folynak a további kutatások. Mivel jelenleg nincs olyan gyógymód, ami közvetlenül lassítaná a kór előrehaladását, egy olyan szer, amely az amiloid-lerakódások elpusztításával állítaná meg a betegséget, jelentős lépés lenne a betegség gyógyításában. Az aducanumabtól azonban, még ha sikeres is lesz, csak a betegség enyhe formáinak gyógyulását várhatjuk. Az eddigi eredmények szerint ugyanis a súlyos vagy akár a mérsékelten súlyos kórformák esetén teljesen hatástalan. A kutatás jelenlegi fázisában két fázis III vizsgálat keretében 2700 pácienst vontak be Észak-Amerikában, Európában és Ázsiában.

Azonban már az eddigi eredmények is annyira meggyőzőek, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) az első 4 jelölt egyikeként vette fel az aducanumabot a hiánypótló gyógyszerek gyorsabb piacra kerülését segítő PRIME programjába.