Látás helyreállítása fotoreceptor őssejtekkel
Őssejtek beültetésével próbálja helyreállítani a fotoreceptor-degeneráció miatti látásvesztést egy nemzetközi kutatócsapat.
A Molecular Therapy március 3-án közölte, hogy egy amerikai-svéd-szingapúri kutatási projekt során preklinikai vizsgálatokban őssejtekből olyan fotoreceptor progenitor sejteket előállítottak elő, amelyek igen hasonlóak az emberi embriókban találhatókhoz - ezek transzplantációjával pedig modellszervezetekben sikerült helyreállítani a csökkent retinafunkciót.
A szem fotoreceptorainak degenerációja az egyik fő oka a látás gyengülésének, és idővel vakságot is okozhat - a degeneráció ellen jelenleg nem rendelkezünk megfelelő terápiával. A fényérzékelő receptorok számos örökletes betegség, például retinitis pigmentosa következtében degenerálódhatnak, de a látásvesztés egyik fő oka világszerte az időskori makuladegeneráció.
A kutatást vezető Tay Hwee Goon (Duke-NUS Center for Vision Research) és csapata humán embrionális őssejteket tenyésztettek az emberi retina normális fejlődésében kulcsszerepet játszó tisztított laminin fehérjék jelenlétében, amely őssejteket a lamininek jelenlétében fotoreceptor progenitor sejtekké voltak képesek differenciálni. Amikor ezeket a sejteket sérült retinába ültették át, a preklinikai modellekben a látás jelentős mértékű helyreállását tapasztalták. Az elektroretinogrammos diagnosztikai teszt szintén számottevő javulást mutatott a retina fényingerre kiváltott elektromos aktivitásának tekintetében. A transzplantált sejtek kapcsolatot létesítettek a környező retinasejtekkel és a retina belső részén található idegekkel is, ráadásul az átültetést követően több hétig életben maradtak és működtek.
A kutatók remélik, hogy a jövőben képesek lesznek továbbfejleszteni módszerüket, főleg annak érdekében, hogy egyszerűbben alkalmazható legyen, illetve, hogy konzisztensebb eredményeket érjenek el.
Enrico Petretto, a Duke-NUS Computational Biology Center igazgatója és a tanulmány bioinformatikai elemzésének vezetője hozzátette: "Módszerünk hasznos lehet a makuladegeneráció progresszióját irányító molekuláris és sejtbiológiai útvonalak megértésében is, ami talán további új terápiás megközelítések kifejlesztéséhez vezethet".
A kutatók számára a következő kihívás az, hogy módszerük hatékonyságát a fotoreceptor-degeneráció olyan modelljeiben vizsgálják, amelyek a lehető legjobban hasonlítanak az emberi szemre.
A Tay professzor által kifejlesztett eljárás alapjául szolgáló sejtbiológiai protokoll licenszeit egy svéd biotechnológiai start-up cég, az Alder Therapeutics máris megvásárolta.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Irodalmi hivatkozás:
Hwee Goon Tay et al, Photoreceptor laminin drives differentiation of human pluripotent stem cells to photoreceptor progenitors that partially restore retina function, Molecular Therapy (2023).
