hirdetés

Új készítmény mieloid leukémia kezelésére

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a mieloid leukémia kezelésére szolgáló Scemblix (asciminib) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) június 20-23-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a krónikus fázisú Philadelphia-kromoszóma-pozitív krónikus mieloid leukémia (Ph+ CML-CP) kezelésére szolgáló Scemblix (asciminib, 20 és 40 mg-os filmbevonatú tabletta) készítményre (kérelmező: Novartis Europharm Limited). A teljes indikáció szerint a Scemblix a korábban két vagy több tirozinkináz-gátlóval kezelt, Philadelphia-kromoszóma-pozitív krónikus mieloid leukémiában szenvedő, krónikus fázisban lévő felnőtt betegek (Ph+ CML-CP) kezelésére javallott.

A készítményt az Egyesült Államokban az FDA gyorsított engedélyezési eljárás (accelerated approval) keretében már 2021. október 29-én engedélyezte azonos márkanéven, a kérelmező itt is a Novartis volt.

 

A hatóanyagról (asciminib)

A Scemblix hatóanyaga, az asciminib egy antineoplasztikus hatású úgynevezett STAMP gátló (ATC kód: L01EA), mely hatásmechanizmusát a BCR/ABL1 kináz aktivitásának gátlásával fejti ki. A 9. kromoszómán található BCR/ABL gén krónikus mieloid leukémia esetén a 22-es kromoszómára helyeződik át, és rendellenes formában kezd termelődni a tirozin-kináz enzim. Az asciminib az első olyan hatóanyag, amely hatását az ABL myrisztoil zsebéhez kötődve fejti ki, ami azon betegek esetében igen fontos, akiknél a jelenleg rendelkezésre álló tirozin-kináz gátló (TKI) terápiákra rezisztencia és/vagy intolerancia alakul ki. A hatóanyag jelenlegi engedélye két korábbi TKI-terápiát követő alkalmazásra szól, de a Novartis a fázis III ASC4FIRST klinikai vizsgálatban (NCT04971226) már az első vonalbeli felhasználás lehetőségét is kutatja. Ebben a vizsgálatban jelenleg még a betegek bevonása zajlik, és az asciminib első vonalbeli alkalmazását több más TKI hatóanyaggal fogják összehasonlítani (imatinib, nilotinib, bozutinib és dazatinib).

 

Klinikai vizsgálatok

Az FDA a Scemblix forgalomba hozatali engedélyét a 233 beteg bevonásával végzett fázis III ASCEMBL (NCT03106779) klinikai vizsgálat eredményei alapján adta meg. Ebben a vizsgálatban az asciminib naponta kétszeri, 40 mg-os adagokban történő, 24 héten át tartó adagolásával kétszer magasabb molekuláris válasz arányt (MMR, major molecular response rate) értek el, mint a betegség kezelésére engedéllyel rendelkező bozutinib használata esetén, ráadásul a grade 3 súlyosságú nemkívánatos mellkékhatások aránya is kedvezőbb volt a komparátor készítményénél.

 

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júniusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20-23 June 2022

CHMP summary of positive opinion for Scemblix

FDA Approves Scemblix (asciminib) for the Treatment of Philadelphia Chromosome-Positive Chronic Myeloid Leukemia (Ph+ CML)

Novartis Investigational STAMP Inhibitor Asciminib (ABL001) Shows Superior MMR Rate to Bosulif®* in Chronic Myeloid Leukemia Trial

FDA Approves Scemblix to Treat Ph-Positive CML in Chronic Phase

FDA approves asciminib for Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia

FDA D.I.S.C.O. Burst Edition: FDA approval of Scemblix (asciminib) for patients with Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in chronic phase, previously treated with tyrosine kinase inhibitors, and for adult patients in chronic phase with the T315I mutation

A Study of Oral Asciminib Versus Other TKIs in Adult Patients With Newly Diagnosed Ph+ CML-CP

Study of Efficacy of CML-CP Patients Treated With ABL001 Versus Bosutinib, Previously Treated With 2 or More TKIs

 

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.