Új szer a colitis ulcerosa kezelésére
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) engedélyt adott az első orálisan szedhető, középsúlyos-súlyos colitis ulcerosa kezelésére szolgáló készítményre (Xeljanz, tofacitinib).
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) május 30-án engedélyezte a Pfizer cég Xeljanz (tofacitinib) nevű készítményét, mely az első szájon át adagolható szer a középsúlyos-súlyos colitis ulcerosa kezelésére. Korábban az FDA a krónikus betegség kezelésére kizárólag intravénás infúzióval vagy szubkután injekcióval beadható szereket engedélyezett. A Xeljanz az USA-ban már 2012-ben engedélyt kapott rheumatoid arthritis, majd 2017-ben arthritis psoriatica kezelésére. Az Európai Unió a készítményt 2017-ben engedélyezte rheumatoid arthritis kezelésére (metotrexáttal kombinációban, és csak abban az esetben, ha egy vagy több DMARD-dal végzett kezelés nem hozott kielégítő eredményt).
A colitis ulcerosa egy krónikus, gyulladásos bélbetegség, melynek során a betegek folyamatosan kiújuló, fellángoló hasi fájdalmat és véres hasmenést tapasztalnak. Az egyéb tünetek között gyakori a kimerültség, a testsúlyvesztés és a láz is. Az Egyesült Államokban csaknem egymillió beteget tartanak nyilván, Magyarországon a gyulladásos bélbetegségek (inflammatory bowel diseases - IBD, ide tartozik a Crohn-betegség is) megközelítőleg negyven-negyvenötezer embert érintenek.
A Xeljanz hatásosságát a középsúlyos-súlyos colitis ulcerosa kezelésére három placebo-kontrollos klinikai vizsgálatban demonstrálták. (Fázis 3 vizsgálatok: Oral Clinical Trials for tofAcitinib in ulceratiVE colitis (OCTAVE Induction 1, OCTAVE Induction 2 és OCTAVE Sustain), valamint az OCTAVE Open, egy nyílt elrendezésű, folyamatban lévő, hosszú távú vizsgálat.) Az első két, 8 hétig tartó vizsgálatban napi kétszer 10 mg hatóanyag adagolásával a betegek 17-18 százalékánál sikerült remissziót elérni a 8. hét végére. Egy másik vizsgálatban a nyolcadik hétre klinikai választ mutató betegek körében napi kétszer adagolt 5 és 10 mg hatóanyag hatását vizsgálták az 52. héten. Az eredmények szerint a betegek 34 ill. 41 százalékánál alakult ki remisszió. Azoknál a betegeknél, akik a kezelés nyolcadik hetének végére már remissziót értek el, a napi kétszeri 5 ill. 10 mg-os adagokkal kezelt betegek 35 ill. 47 százalékánál figyeltek meg tartós kortikoszteroid-mentes remissziót.
A Xeljanz hosszan tartó használatának biztonságosságát is ebben az 52 hét időtartamú placebo-kontrollos vizsgálatban (OCTAVE Sustain) tesztelték, ezen felül további biztonságossági információkat kértek azoktól a betegektől is, akik az OCTAVE Open nyílt elrendezésű, hosszú időtartamú vizsgálatban vettek részt. A colitis ulcerosa kezelésére alkalmazott Xeljanz terápia leggyakoribb mellékhatásai a közé az alábbiak tartoztak: hasmenés, megemelkedett koleszterinszint, fejfájás, herpes zoster (övsömör), magasabb kreatin-foszfokináz szint, közönséges nátha, kiütések és felsőlégúti fertőzések. A kevésbé gyakori nemkívánatos hatások között a rosszindulatú elváltozásokat és a súlyos fertőzéseket jegyezték fel, ezekre a Xeljanz az Egyesült Államokban a gyógyszer dobozára nyomtatott fekete címkés figyelmeztetést is kapott. A figyelmeztetésen az szerepel, hogy a készítménnyel kezelt betegeknél súlyos, akár hospitalizációt vagy halált okozó súlyos fertőzések alakulhatnak ki, és a Xeljanz alkalmazása esetén lymphoma és egyéb rosszindulatú elváltozások is kialakultak. A készítményt nem ajánlott együttesen használni a colitis ulcerosa kezelésére használt biológiai terápiákkal vagy erős immunszuppresszánsokkal például azatioprinnel vagy ciklosporinnal.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
FDA approves new treatment for moderately to severely active ulcerative colitis
EMA - Xeljanz : EPAR - Summary for the public
FDA approves Xeljanz for psoriatic arthritis
