hirdetés
hirdetés

Waylivra familiáris lipoprotein lipáz (LPL) hiány kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a ritka familiáris lipoprotein lipáz hiány kezelésére alkalmazható Waylivra készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) február 28-án pozitív véleményt fogalmazott meg a ritka familiáris lipoprotein lipáz hiány (FCS, familial chylomicronaemia syndrome) kezelésére alkalmazható Waylivra (hatóanyag: volaneszorszen, gyógyszerforma: 285mg injekcióhoz való oldat) készítményre (kérelmező: Akcea Therapeutics Ireland Ltd., az Ionis Pharmaceuticals, Inc. leányvállalata). A CHMP 2014 január 19-én ritka betegségek gyógyszere (orphan medicine) minősítést adott a gyógyszerjelölt szernek. A Waylivra hatóanyaga, a volaneszorszen egy antiszensz oligonukleotid, mely gátolja a C-III apolipoprotein (apoC-III) képződést. Az apoc-III a lipoprotein lipáz (LPL) inhibitora, ezért gátolja a kilomikronok és a trigliceridben gazdag részecskék (VLDL) májba történő felvételét és szervezetből történő kiürülését. A hatásmechanizmuson keresztül a Waylivra a betegség legfőbb tünetének számító éhomi trigliceridszintet csökkenti, ezzel jelentősen redukálja a familiáris lipoprotein lipáz hiány során általában fellépő súlyos hasnyálmirigy-gyulladás kockázatát.

Az Egyesült Államokban az FDA a gyártó cég (Akcea Therapeutics Ireland Ltd.) legnagyobb megdöbbenésére tavaly augusztusban a felülvizsgálati eljárás lefolytatását követően elutasította a szer engedélyezését, azaz egy úgynevezett Complete Response Letter (CRL) megküldésével jelezte, hogy jelenlegi formájában nem hagyja jóvá a készítmény forgalmazását. Ez azonban korántsem jelent teljes elutasítást, a CRL inkább egyfajta hibajegyzék, hiánypótlásra kötelező dokumentum, mely tételesen fel is sorolja azokat a pontokat, amelyekkel az engedélyezés során probléma adódott – ugyanis az FDA igen ritkán (szinte sosem) utasít el teljesen olyan gyógyszerjelölt készítményeket, amelyeket felülvizsgálatra már egyszer befogadott.

A familiáris lipoprotein lipáz hiány

A familiáris lipoprotein lipáz hiány (FCS, familial chylomicronaemia syndrome) igen ritka, súlyos, örökletes betegség, mely megjósolhatatlan és potenciálisan halálos kimenetelű hasnyálmirigy-gyulladást, a maradandó szervkárosodás következtében pedig krónikus szövődményeket okoz, és igen komolyan befolyásolja a beteg napi életvitelét. A betegség legfőbb ismérve a vér extrém magas, a normálisnál akár tízszer magasabb triglicerid-szintje, melyet a lipoprotein lipáz enzim (LPL) hiányának vagy nem megfelelő működésének következménye. Az LPL funkcióvesztése miatt a beteg szervezete nem képes lebontani a kilomikron nevű lipoprotein partikulumokat, amelyek 90%-ban trigliceridekből épülnek fel, ami pancreatitis vagy hasnyálmirigy-eredetű diabetes kialakulásához vezet. A beteg hasi fájdalmat, általános kimerültséget érez, kognitív és mentális képességei pedig olyan mértékben eshetnek vissza, ami komolyan csökkenti munkaképességét.

Klinikai vizsgálatok, mellékhatások

Az Ionis Pharmaceuticals, Inc a világ vezető RNS-alapú gyógyszerfejlesztéssel foglalkozó vállalata, mely elsősorban az ellátatlan gyógyászati szükségletek, főként a ritka betegségek területén számít kiemelkedőnek. A cég fejlesztette ki például a szintén igen ritka örökletes transthyretin amyloidosis elleni Tegsedi készítményt is, mely szintén egy antiszensz oligonukleotid hatóanyagot tartalmaz. A Waylivrával végzett fázis III. APPROACH klinikai vizsgálat (az FCS betegeken valaha végzett legnagyobb elemszámú vizsgálat, ami egy ilyen ultra-ritka betegség esetén 85 beteget jelent) során átlagosan 77%-kal sikerült csökkenteni a betegek triglicerid-szintjét. A leggyakrabban észlelt mellékhatások az injekció beadási helye körül jelentkező reakciók és a vérlemezkeszint csökkenése voltak.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a februári ülésen a Waylivrára adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról, a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított körülbelül 60 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC, Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Summary of Opinion (SMOP) – Waylivra (EMA)

Akcea and Ionis Receive Complete Response Letter for Waylivra from FDA

FDA Rejects Volanesorsen (Waylivra) for Rare Triglyceride Disorder

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.