A dupilumab alkalmazásának bővítése
Az FDA engedélyezte a dupilumab alkalmazását 1-11 éves és 15 kg-nál súlyosabb gyermekek eozinofil oesophagitisének kezelésére.
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) 2022 májusában engedélyezte a dupilumab (Dupixent, Regeneron/Sanofi) alkalmazását 12 éves vagy idősebb és 40 kg-nál nehezebb betegek eozinofil oesophagitisének (EoE) kezelésére. Most kiterjesztették a szer alkalmazhatóságát az 1-11 éves és ≥ 15 kg súlyú gyermekek betegségének kezelésére. Ez az első és egyetlen gyógyszer, amelyet ezen betegek kezelésére engedélyeztek.
Az EoE egy krónikus, 2-es típusú gyulladás, amely károsítja a nyelőcsövet, és nyelési és étkezési nehézségeket okoz.
A dupilumab egy monoklonális antitest, amely a gyulladásos útvonal egy részét gátolja.
Az EoE KIDS vizsgálat
A dupilumab kisebb gyermekek számára történőalkalmazhatóságának FDA-engedélye a két részből állt, 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebokontrollos EoE KIDS vizsgálat eredményein alapul.
A vizsgálat A. része egy 16 hetes kettős vak kezelési időszak volt, amely a dupilumab biztonságosságát és hatékonyságát értékelte egy többlépcsős, testsúlyalapú adagolási sémában. A 16 hét alatt a testsúlyon alapuló, többszintű adagolási sémában nagyobb dózisú dupilumabot kapó gyermekek 66%-a érte el az az elsődleges végpontot, a betegség szövettani remisszióját (hat vagy kevesebb eozinofil/magas teljesítményű mező), szemben a placebót kapó gyermekek mindössze 3%-ával. Ezenkívül a dupilumabbal kezelt gyermekeknél 16 hét alatt a gyermekkori EoE jelek/tünetek kérdőív gondozói verziója (PESQ-C) szerint az EoE egy vagy több jelét mutató napok arányának nagyobb mértékű csökkenését figyelték meg a placebóhoz képest.
A B rész egy 36 hetes meghosszabbított aktív kezelési időszak volt, amelyben az A részből a dupilumab csoportba tartozó (a kezelésre alkalmas) gyermekek továbbra is a saját dózisszintjüket kapták, az A rész placebocsoportjába tartozók pedig aktív kezelésre váltottak. A szövettani remisszió az 52. héten az A és B részben dupilumabbal kezelt gyermekek 53%-ánál állt fenn. A szövettani remissziót az 52. héten a B részben placebóról dupilumabra váltó gyermekek 53%-ánál is elérték. A dupilumab 16 hétig megfigyelt biztonsági profilja ezeknél a gyermekeknél általában megfelelt a 12 éves vagy idősebb EoE-ben szenvedő személyeknél 24 hétig megfigyelt biztonsági profilnak.
A leggyakoribb mellékhatások (≥ 2%), amelyeket gyakrabban figyeltek meg a dupilumabbal, mint a placebóval, az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, felső légúti fertőzések, ízületi gyulladások és herpeszvírus-fertőzések voltak. Az EoE KIDS B részében a dupilumab karban egy esetben jelentettek helmintusfertőzést.
Forrás: FDA
