hirdetés

Géneditálás a humán csírasejteken

Vezető genetikusok megszavazták, hogy engedélyezzük a humán embriók genetikai átszerkesztését.

hirdetés

Nemzetközi géneditálási konferenciát szervezett Washingtonban december elején az USA, Nagy-Britannia és Kína tudományos akadémiája, miután alig egy hónapja sikerült a legígéretesebb géneditálási módszertant (CRISPR/Cas9) közel száz százalékos pontosságúra fejleszteni, ezzel pedig elhárult az egyik fő akadály a technika alkalmazása elől. A géneditálást három éve felfedező kutatók – Jennifer Doudna és Emmanuelle Charpentier ugyanis számos neves kollégájukkal együtt ez év áprilisában arra szólították fel tudóstársaikat, hogy szüneteltessék az emberi csíravonalakat érintő kísérleteket addig, amíg a régi gének kivágása és az újak behelyezése nem elegendő pontosságú, illetve amíg a közösség meg nem állapodik az embriómódosítás etikai feltételeiben.

A testi sejtekkel kapcsolatos géneditálási kísérletek azonban tovább folytak, és pl. a HIV, valamint a sarlósejtes anémia gyógyítása terén eredmények is születtek. Így pl. sikerült AIDS-fertőzött betegek T sejtjeinek azon receptorait (CCR5) tönkretenni, amelyekhez a vírus kötődne (a géneditálást az immunsejteken ex vivo hajtották végre, majd a sejteket visszajuttatták a beteg szervezetébe), és indulnak a vizsgálatok, amelyekben a hemopoetikus őssejtekben ütik ki a CCR5 génjét, ezáltal a kutatók reményei szerint hosszú távon is megmaradó eredményeket, funkcionális gyógyulást lehet majd elérni(Pablo Tebas és munkatársai: Gene Editing of CCR5 in Autologous CD4 T Cells of Persons Infected with HIVNEJM) (ebben a vizsgálatban nem a CRISPR/Cas9 technikát, hanem a cink-ujj nukleáz módszert használtak). Mások – Ronald Cohn és munkatársai – a Duchenne féle izomdisztrófia génjének átszerkesztésével próbálkoznak, eddigi sikereikről a The American Journal of Human Genetics legutóbbi kiadásában számolnak be (Spell Checking Nature: Versatility of CRISPR/Cas9 for Developing Treatments for Inherited Disorders).

A géneditálás egyébként évtizedek óta lehetséges, írja a nemzetközi géneditálási konferenciáról beszámoló cikkében a New Scientist, azonban a használata eddig igen bonyolult és nagyon költséges volt. Azonban a CRISPR/Cas9 elnevezésű, forradalmi változásokat hozó technika három évvel ezelőtti kifejlesztése olyan könnyűvé és olcsóvá tette, hogy ma már laborok ezreiben használják a kutatók világszerte (CRISPR: clustered regularly interspaced short palindromic repeats, illetve Cas: CRISPR-associated nukleáz). Az új módszer a korábbival ellentétben nem igényel nehezen és drágán előállítható géneditáló fehérjéket, hanem könnyen létrehozható komplementer RNS-darabokkal dolgozik, és a sejt saját DNS-javító mechanizmusát használja.

Az áprilisban hirdetett moratórium óta, mint arról a MIT kutatói, Feng Zhang és munkatársai a Cell című szaklapban beszámolnak (Cpf1 Is a Single RNA-Guided Endonuclease of a Class 2 CRISPR-Cas System), sikerült a módszer pontosságát is megnövelni, így a géneditálási konferencián a tudományos akadémiák támogatásukról biztosították a humán csíravonalakon folytatott kísérleteket is. A konferencia résztvevői arra a véleményre jutottak, hogy meg kell engedni az alapkutatásokat, és el kell kezdeni azokat az eszmecseréket, amelyek kapcsán a különböző országok tudósai és lakosai megvitathatják, mire érdemes és szabad használni a technológiát, és széles körű egyetértést alakíthatnak ki. Mindez a Anna Nowogrodzki és Michael Le Page, a

New Scientist cikkírói szerint azt jelenti, hogy ráléptünk az ösvényre, ami néhány évtizeden belül elvezet a génszerkesztett babákhoz.

A konferencia szervezőbizottsága által kiadott állásfoglalás arra is felszólítja a kutatókat, hogy e széles körű egyetértés kialakulásáig is rendszeresen tekintsék át az emberi csírasejtek génszerkesztéssel való átalakításának klinikai felhasználási lehetőségeit, és az országok alakítsák ki a számukra megfelelő szabályozási kereteket. Így pl., írja a New Scientist-cikk, elképzelhető, hogy egyes országokban engedélyezett lesz az ivarsejtek genetikai állományának átszerkesztése pl. az Alzheimer-kór kockázatának csökkentése céljából, azonban megtiltják a módszer használatát a bőr- vagy a szemszín módosítása érdekében.

Kutatási célokból ez év elején Kínában már módosítottak a CRISPR/Cas9 módszerrel humán embriókat is: Huang Csün-csiu és kollégái a béta talasszémia kialakulásáért felelős gént iktatták ki, és bár életképtelen, két spermium által megtermékenyített petesejteket használtak, munkájuk publikálása után a technika kifejlesztői meghirdették a már említett, és most a konferencián felfüggesztett moratóriumot.

Dr. K. A.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.