Az FLT3 gén mutációi gyakoriak akut myeloid leukaemiában (AML), és nö­velik a relapszus, valamint a mortalitás kockázatát. Két típusú mutációt különböztethetünk meg: az AML-esetek mintegy negyedénél megjelenő FLT3-ITD és a ritkább FLT3-TKD mutációt. Az FLT3-mutáció szűrése elen­gedhetetlen része az AML diagnosztikájának, a célzott FLT3-gátlók pedig ma már alapvető fontosságúak a kórkép kezelésében.

Journal of Clinical Medicine, 2023. október

FLT3-mutációt hordozó AML kezelésében ígéretes eredményeket hozott a crenolanibbal kombinált kemoterápia alkalmazása.

Egy vizsgálat eredményei szerint közepes kockázatú akut myeloid leukémiában (AML) az allogén vérképzősejt-transzplantációt követően a túlélés valószínűsége hasonló, mint a hagyományos konszolidációs kemoterápia esetén.

A perifériás vérsejtek fehérjeváltozásainak kemoterápia megkezdése után 24 órával történő vizsgálata előre jelezheti az akut myeloid leukémiában szenvedők várható 5 éves teljes túlélését, ami lehetővé teszi a kezelés esetleges megváltoztatását.

A myelodysplasiás szindróma (MDS) klinikai lefolyását tekintve igen heterogén betegség, melynek kezeléséhez nélkülözhetetlen a megfelelő rizikóbecslés. Az IPSS és az IPSS-R rendszerek alapján a betegek alacsony és magas kockázatú csoportokba sorolhatók, mely csoportosítás nagyban befolyásolja a további kezelést.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az akut mieloid leukémia kezelésére szolgáló Daurismo (glaszdegib) készítményt.

Az immunrekonstitúciós terápák lényege az immunrendszer „megújítása” egyes alkotóelemeinek depléciójával, így rövid kezeléssel tartós remis­szió érhető el.

Az FDA akut mieloid leukémia kezelésére 75 év feletti vagy az intenzív kemoterápiát kizáró komorbiditással rendelkező betegek számára citarabinnal kombinációban történő alkalmazásra engedélyezte a Daurismo (glaszdegib) nevű tablettát.

Összefoglalás
A köpenysejtes lymphoma (MCL) egy heterogén betegség, így a terápiás lehetőségeket számos betegség, illetve betegspecifikus tényező határozza meg. Jelen összefoglaló ismerteti a terápiás lehetőségek legfontosabb ismérveit, illetve az újabb gyógyszereket. Számos prognosztikai markert, a minimális reziduális betegséget (MRD) és toxicitási mutatót ma is alkalmaznak már vizsgálatokban, de a közeli jövőben ezek a klinikai rutin részeként a terápiás stratégia elbírálásának részévé válhatnak.

BEVEZETÉS
Míg az AML 50 évvel ezelőtt inkurábilis betegség volt, jelenleg a 60 évnél nem idősebb betegek 35−40%-a meggyógyul, míg ugyanez a 60 évnél idősebbekben 5−15%-ra tehető. Az intenzív terápiára nem alkalmas idősebb betegek esetén csak 5−10 hónapos átlagos túlélés várható.

Az AML nagyfokú molekuláris heterogenitása, illetve annak prognosztikai szerepe már ismert, de ezen adatok csak most kezdenek jobb terápiás eredményekhez vezetni. Jelen összefoglaló a nem promyelocytás akut myeloid leukaemiák klasszifikációjának, prognosztikai faktorainak, illetve terápiájának újdonságait mutatja be.