Az EMA nem engedélyezte a masitinib forgalomba hozatalát amyotrophias lateralsclerosisra és nem újította meg az ataluren feltételes forgalomba hozatali engedélyét a Duchenne-izomdisztrófia kezelésére.

Az ALS kezelésében alkalmazott riluzol hatóanyag alkalmazása neuroprotektív hatása miatt traumás esetekben is kedvezőnek bizonyult.

A biológiai és a valódi életkor szerepe

Az autista gyermek tartós gondozása igazi teher a családok számára. Egyes gyógyszerek segíthetnek a gyermekek bizonyos funkcióiban, de csak alapos megfontolást és mérlegelést követően adhatóak.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Dr. Christoph Diener (University of Duisburg-Essen) 5 különböző ideggyógyászati indikációt érintő hat vizsgálatról számol be röviden.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019 novemberében az alábbi új készítmények forgalomba hozatalát engedélyezte.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2018 szeptemberében az alábbi új készítmények forgalomba hozatalát engedélyezte.

Az FDA 2018. szeptember 2-án felnőtt betegek amiotrófiás laterálszklerózisának (Lou Gehrig betegség) kezelésére alkalmazható készítményt engedélyezett (Tiglutik, riluzol).

A rasagilin nem befolyásolta a túlélést, de hasznos volt a gyorsan progrediáló amyotrophiás lateral sclerosisos esetekben.