A sclerosis multiplex diagnózisának új keretrendszere

A Lancet Neurology-ban november 18-án közzétett új javaslat célja, hogy eltávolodjunk a jelenlegi rendszertől, amely a betegség progressziója alapján az SM-et különálló relapszáló-remittáló SM-ről (RRSM), primer progresszív SM (PPSM) és szekunder progresszív SM (SPSM) altípusokba sorolja. A javaslatot kidolgozó, a sclerosis multiplex klinikai vizsgálataival foglalkozó nemzetközi tanácsadó bizottság tagjai megjegyzik, hogy az új keretrendszer a betegségek mögöttes biológiáján alapul, és figyelembe veszi az egyes betegek eltérő betegséglefolyását. A közelmúltban végzett tanulmányok ugyanis kimutatták, hogy a relapszusok és a progresszió hátterében álló biológiai folyamatok különböző mértékben jelen vannak a betegség lefolyása során, és egy kontinuumot képviselnek."

Érzékenyebb rendszer

A jelenlegi Lublin–Reingold-leírónak nevezett SM osztályozás bevezetése óta felmerült az igény egy másik rendszerre, amely jobban tükrözi az SM hátterében húzódó biológiai változásokat. A bizottság, amelyet a European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis és az US National Multiple Sclerosis Society közösen támogat, pontosította az 1996-ban és 2013-ban közzétett klinikai lefolyásokat és e folyamatból alakult ki a mostani javaslat.

Az egyik fő szempont az volt, hogy a betegség nem alakul szekunder progresszív SM-mé, a progresszió hátterében álló folyamatok és a progresszió közelítő mérőszámai a betegség legkorábbi szakaszától kezdve jelen vannak. A bizottság áttekintette az SM miatti károsodások patofiziológiájával és kompenzációs mechanizmusaival kapcsolatos jelenlegi adatokat, bemutatva azokat az eredményeket, amelyek arra utalnak, hogy a betegség progresszióját nem egyetlen betegségmechanizmus okozza, hanem több folyamat kombinációja, amelyek betegenként változnak.

A jelentésben kiemelt jelenlegi kutatási tanulmányok közé tartoznak azok, amelyek a sérülések mechanizmusaira, például az akut és krónikus gyulladásra, a mielinvesztésre, az idegrostok és az idegsejtek elvesztésére, valamint a mitokondriális diszfunkcióra összpontosító tanulmányok. A bizottság szerint valószínűleg a szervezet sérülésre adott reakciója határozza meg, hogyan alakul ki az SM az egyes betegekben.

A tanulmányok számos az SM megjelenését és progresszióját befolyásoló tényezőre mutatnak rá, ideértve a betegek életkorát, biológiai nemét, génjeit, etnikai hovatartozását, társbetegségeit, egészségügyértését, terápiáit, valamint társadalmi és környezeti expozícióit.

A bizottság reményei szerint az új megközelítés segíthetné a jövőbeni biológiai kezelési megközelítések kidolgozását és jóváhagyását, hisz a kezeléseket a biológiai folyamatokra gyakorolt ​​​​hatékonyságuk alapján kell majd értékelni.

A keretrendszer kidolgozása valószínűleg egy hosszú és bonyolult folyamatban első lépése, mely folyamat célja a klinikai vizsgálatok tervezésének frissítése és javítása, az SM-ben szenvedők és klinikai ellátásukat végző egészségügyi dolgozók informálása a gondozás új lehetőségeiről.

A szerzők elismerik, hogy az SM progresszió biológiai alapú definícióinak elfogadása kihívást jelent majd. A jelenlegi altípus-besorolás beépül a klinikai gondozási és kutatási modellekbe, és ez az alapja az új terápiák hatósági jóváhagyásának. A cseréje időt vesz igénybe, és külső jóváhagyást igényel a klinikán és a laborban.

Forrás:

Tanja Kuhlmann et al: Multiple sclerosis progression: time for a new mechanism-driven framework

Lancet Neurology November 18, 2022 DOI:https://doi.org/10.1016/S1474-4422(22)00289-7

https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(22)00289-7/fulltext