hirdetés
hirdetés

ADA-SCID elleni szert engedélyeztek

Az FDA 2018. október 8-án engedélyezte a Revcovi alkalmazását a rendkívül ritka, örökletes adenozin-deamináz hiány miatt kialakuló súlyos, kombinált immundeficiencia (ADA-SCID) kezelésére.

hirdetés

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) engedélyezte felnőtteknél és gyermekeknél történő alkalmazásra a rendkívül ritka, örökletes adenozin-deamináz hiány miatt kialakuló súlyos, kombinált immundeficiencia (ADA-SCID) kezelésére szolgáló Revcovi (elapegademáz-lvlr) nevű készítményt (kérelmező: Leadiant Biosciences). A szer hatóanyaga az elapegademáz-lvlr egy új fejlesztésű injektálható pegilált rekombináns adenozin-deamináz (rADA) enzim, mely helyreállítja az ADA szintet a szervezetben, és nem állatokból kell kivonni. A készítményt az FDA ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) minősítéssel látta el, és a gyógyszerjelölt szert Fast Track és Priority Review eljárások során engedélyezte.

Az ADA-SCID betegségről

Az ADA-SCID egy ritka, örökletes állapot, amelynél egy változás (mutáció) lép fel abban a génben, amely az adenozin-deamináz (ADA) nevű enzim előállításához szükséges. Ennek eredményeként a betegekből hiányzik az ADA enzim. Mivel az ADA hiányában toxikus vegyületek szaporodnak fel (purinszármazékok), a szervezet nem képes egészséges limfocitákat fenntartani. Ezért az ADA-SCID-ben szenvedő betegek immunrendszere nem működik megfelelően, különösen érzékennyé válnak a bakteriális, gombás és vírusos fertőzésekre, így hatékony kezelés nélkül ritkán élnek 2 évnél tovább. Mivel a legtöbb országban és az Egyesült Államok legtöbb államában az újszülötteket rutinszerűen szűrik AD-SCID-re, és a betegséget általában a csecsemő első pár hónapos korában már diagnosztizálják, ezért a kezelést a lehető legkorábban meg kell kezdeni a lehető legjobb betegségkimenetek elérése érdekében. Globálisan minden kétszázezerből-százezerből egy újszülöttnél diagnosztizálják a betegséget, mely az SCID esetek 15%-át teszi ki. Európában az EMA a betegség kezelésére 2016. májusában engedélyezte a Strimvelis nevű génterápiás szert, a forgalomba hozatali engedély jogosultja 2018 márciusa óta az Orchard Therapeutics (Netherlands) BV. Eredetileg a GloxoSmithKline fejlesztette ki a szert, de idén eladta, mivel összesen 5 darabot értékesített a készítményből, ennyire ritka a betegség.

Klinikai vizsgálatok, hatásosság

Az FDA a készítményt két multicentrikus, nyílt elrendezésű klinikai vizsgálat eredményeire támaszkodva engedélyezte. Az elapegademáz-lvlr a bevont betegeknél növelte az ADA-aktivitást, csökkentette a toxikus metabolitok koncentrációját, és megnövelte a lymphocytaszámot. A forgalomba helyezési engedély tulajdonosa (Leadiant Biosciences) egy posztmarketing klinikai vizsgálatot végez, melyben a gyógyszert használó betegek egészségi állapotáról gyűjtenek adatokat, és további hatásossági és biztonságossági adatokat szolgáltatnak különösen azoknál a betegeknél, akiknél a betegséget újonnan diagnosztizálták.

Mellékhatások, biztonságosság

A thrombocytopéniában szenvedő betegeknél az injekció beadási helyén vérzés léphet fel, ezért a készítmény alkalmazása súlyos thrombocytopéniában szenvedő betegeknél ellenjavallt. A csökkent működésű immunrendszerrel rendelkező betegeket továbbra is fokozottan védeni kell a fertőzésektől, amíg immunfunkcióik javulást nem mutatnak. A szer használata során leggyakrabban tapasztalt nemkívánatos hatások a köhögés és hányás voltak. Az ugyanebbe az osztályba tartozó enzimpótlókat szedő betegek körében folytatott posztmarketing vizsgálatok a következő mellékhatásokról számoltak be: hemolitikus anémia, autoimmun hemolitikus anémia, thrombocythemia, thrombocytopenia és autoimmun thrombocytopenia, lymphomák, valamint dermatológiai manifesztációk, például az injekció beadási helyén jelentkező erythema és csalánkiütés. Valószínűsíthető, hogy hasonló tünetek az elapegademáz-lvlr hatóanyagú készítmény alkalmazása esetén is előfordulhatnak.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

FDA Approves Revcovi for Adenosine Deaminase SCID

Revcovi Label (FDA)

Strimvelis SmPC (EMA)

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.