hirdetés
hirdetés

Szövettípus-független nem-kissejtes tüdőrák elleni szer

Az FDA 2019. augusztus 15-én a nem kissejtes tüdőrák egyik formájának kezelésére engedélyezte a Rozlytrek (entrektinib) onkológiai készítményt, mely hatását az érintett szövet típusától függetlenül képes kiváltani.

hirdetés

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019. augusztus 15-én gyorsított értékelési eljárás keretében (accelerated approval) engedélyezte a Rozlytrek (hatóanyag: entrektinib; gyógyszerforma: kemény kapszula) nevű készítményt, mely meghatározott genetikai defektust (ROS-1 vagy NTKR, neurotróf tirozin-kináz receptor génfúzió) mutató karcinómában szenvedő 12 évnél idősebb betegek kezelésére alkalmas, akik kezelésére más módszer nem áll rendelkezésre (kérelmező: Genentech Inc. – a Roche leányvállalata) Ez a harmadik olyan, az FDA által engedélyezett hatóanyag, amelynél nem maga az érintett szövet típusa, annak elhelyezkedése a fontos (pl. tüdőrák, májrák, prosztatarák stb.), hanem az, hogy a tumor rendelkezzen a gyógyszercélpontként szolgáló genetikai mutációval – ezeket a szereket nevezik „tissue-agnostic” avagy szövettípus-független készítményeknek. A korábban engedélyezett hatóanyagok közül ilyen a 2017-ben jóváhagyott pembrolizumab (Keytruda, MSI-H daganatok kezelésére, azaz olyan tumoroknál, ahol a mikroszatellita-régiók 30%-ánál nagyobb aránya instabil), és a 2018-ban forgalomba kerülő larotrektinib (Vitrakvi), mely szintén az NTRK-génfúziót mutató tumorok ellen hatásos. A TKR (tirozin-kináz receptor) fehérjéket kódoló NTKR gének abnormálisan egyesülhetnek más génekkel, melynek következtében a tumorok növekedését és szaporodását támogató szignálokat bocsátanak ki. Az NTKR fúziós mutációja viszonylag ritka, ám a test különböző részein megjelenő tumorokban fedezhető fel, így lehetővé válhat olyan, korábban nem kezelhető ráktípusokban történő alkalmazása, mint például a gyermekkori fibroszarkóma, a nyálmirigytumorok, de tüdőrák és vastagbélrák egyes formái is kezelhetőek vele. Jelen engedélyezési folyamat során az FDA az „accelerated approval” eljárást alkalmazta, ilyenkor az FDA már a fázis IV vizsgálatok előtt ideiglenes engedélyt adhat a gyógyszernek, ha olyan bizonyíték merül fel, amelynek alapján valószínűsíthető, hogy az új szer hatásos lesz. Például ha egy gyógyszer hatására a tumorok zsugorodnak, akkor valószínűsíthető valamilyen klinikai előny (pl. hosszabb túlélés). Később a gyógyszer gyártójának ettől függetlenül el kell végeznie a fázis IV vizsgálatokat, de a kivételes eljárás indoka pont az, hogy a betegek már azelőtt megkaphassák az új gyógyszert, mielőtt hosszadalmas vizsgálatok során bebizonyosodik, hogy a gyógyszer hatására valóban meghosszabbodik a túlélés. A Rozlytrek ezen felül priority review (elsőbbségi engedélyezés), breakthrough therapy (áttörést jelentő terápia) és orphan medicine (ritka betegségek gyógyszere) minősítéssel is rendelkezik.

 Klinikai vizsgálatok, hatásosság

Az FDA a készítményt a fenti indikációra a pivotális STARTRK-2 fázis II és STARTRK-1 fázis I, valamint az ALKA-371-001 fázis I vizsgálatok eredményei alapján engedélyezte. A Rozlytreket számos szolidtumor-típusban vizsgálták, többek között emlőrákban, epeúti karcinómában, kolorektális karcinómában, nem-kissejtes tüdőrákban, hasnyálmirigyrákban stb. ROS-1 pozitív, áttétes NSCLC-ben a Rozlytrek a betegek 78%-ánál sikeresen csökkentette a tumorok méretét, NTKR génfúziót mutató szolid tumorok kezelésekor pedig a betegek több mint felénél ért el hasonló eredményt. A készítmény alkalmazása során leggyakrabban (a betegek több mint 20%-ánál) tapasztalt mellékhatások a kimerültség, székrekedés, ízérzékelés megváltozása, duzzanatok, émelygés, hasmenés, légszomj, izomfájdalom, kognitív funkciók romlása, testtömeg-gyarapodás, köhögés, hányás, láz és ízületi fájdalom voltak. A készítmény alkalmazásának előfeltétele nem-kissejtes tüdőrákban a ROS-1 mutáció vagy szolid tumorok estében az NTRK génfúzió kimutatása, ami a Foundation Medicine diagnosztikai eszközével, a Foundation One CDx alkalmazásával lehetséges. 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

FDA approves third oncology drug that targets a key genetic driver of cancer, rather than a specific type of tumor

FDA Approves Genentech’s Rozlytrek (entrectinib) for People With ROS1-Positive, Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer and NTRK Gene Fusion-Positive Solid Tumors

FDA Approves Rozlytrek (entrectinib) for People With ROS1-Positive, Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer and NTRK Gene Fusion-Positive Solid Tumors

Mikroszatellita-instabilitás előfordulása, intratumoralis heterogenitása, prognosztikus és prediktív potenciálja primer colorectalis carcinomák és párosított májáttéteik sebészi kezelését követően

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.