Budezonid eozinofil nyelőcsőgyulladásban
A budezonid az eozinofil oesophagitisben (EoE) szenvedő felnőttek többségében akár 144 hétig is fenntartja a remissziót és javítja az életminőséget.
Az eozinofil oesophagitisben szenvedőknél a kezelés abbahagyása után gyakran fordul elő visszaesés, ezért fontos, hogy rendelkezzünk hosszú távú adatokkal a gyógyszeres terápiákról.
Luc Biedermann (Zürichi Egyetemi Kórház Gasztroenterológiai és Hepatológiai Osztálya, Zürich, Svájc9 és munkatársainak a Clinical Gastroenterology and Hepatology folyóiratban online megjelent randomizált, kettős vak, 48 hetes, 3. fázisú fenntartó vizsgálatának nyílt kiterjesztési (open-label extension, OLE) szakaszában értékelték a szájban oldódó budezonid tabletta (Budesonide orodispersible tablet, BOT) hosszú távú előnyeit az eozinofil oesophagitis (EoE) fenntartó terápiájaként.
A vizsgálatba vont krónikus betegek a vizsgálatvezető döntése szerint naponta kétszer 0,5 mg vagy 1,0 mg BOT-ot kaptak legfeljebb 96 héten keresztül.
A klinikai és szövettani remissziót az eozinofil oesophagitis aktivitási index beteg által adott kimeneteli pontszáma (Eosinophilic Esophagitis Activity Index Patient-Reported Outcome scores) ≤ 20, illetve a nagy teljesítményű mezőnként mért eozinofil csúcsérték < 16 eos/mm² alapján dediniálták. Az endoszkópos leleteket módosított EoE endoszkópos referencia-pontszámok (EREFS) segítségével az életminőséget (QO) pedig az EoE Quality of Life in Adults (QOL-A) skála pontszámával értékelték.
A 48 hetes fenntartó vizsgálatban részt vevő 204 beteg közül 186 felnőtt (átlagéletkor 36,7 év; 82,8% -uk volt a férfi) vállalta a a nyílt vizsgálati szakaszban (OLE) való részvételt.
A klinikai remissziós arányok 96 hét után is következetesen 84,0% felett maradtak, szemben az OLE kezdeti 80,6%-os arányával. 96 hét után a betegek 80,1%-a mutatott szövettani remissziót, illetve 78,8%-a mély szövettani remissziót. Az EREFS-pontszámok 48 és 96 héten keresztül stabilak maradtak, az EREFS-pontszámok átlaga minden vizsgálat során 0 volt. A QOL 96 hét alatt jelentősen javult, a 4 pontos EoE QOL-A pontszám 0,4 ponttal javult a 48 hetes kiindulási értéktől a 96 hetes OLE értékig.
Az OLE alatt a BOT-terápiával kapcsolatban nem azonosítottak új biztonsági aggályokat.
„A klinikai, endoszkópos, szövettani és QOL paraméterek alapján a betegség kontrolljának egyértelmű tartósságát, sőt javulását figyeltük meg” - írták a szerzők. „A BOT-terápia megállította, sőt tartósan visszafordíthatja a nyelőcső fibrostenotikus remodellingjét is, ami reményt ad a betegség módosítására EoE-ben.”
Bár az EoE tüneteire gyakorolt placebohatást dokumentálták, ez a nyílt vizsgálat nem tartalmazott placebokomparátort. Mivel a BOT indukciós terápiára adott válasz volt a korábban végzett 48 hetes kettős vak vizsgálat felvételi kritériuma, a BOT-ra elsődlegesen nem reagáló betegeket kizárták. A BOT adagolásának pragmatikus jellege miatt a kezelés betartását nem értékelték.
A vizsgálatot a Dr. Falk Pharma GmbH finanszírozta, amelynek néhány szerző alkalmazottjaként dolgozik.
Forrás:
Biedermann L, Schlag C, Straumann A et al: Efficacy and Safety of Budesonide Orodispersible Tablets for Eosinophilic Esophagitis up to 3 Years: an Open-Label Extension Study Clinical Gastroenterology and Hepatology Available online 16 December 2024
