Egaten trópusi májmételyfertőzés ellen
Az FDA 2019. február 13-án engedélyezte a parazita férgek okozta trópusi májmételyfertőzés kezelésére szolgáló Egaten (triklabendazol) készítményt.
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019. február 13-án felnőttekben és hat éves vagy idősebb gyermekekben történő alkalmazásra engedélyezte a fascioliasis kezelésére szolgáló Egaten (triklabendazol) nevű készítményt (kérelmező: Novartis Pharmaceuticals Corporation). Az FDA a készítményt Type 1 (New Molecular Entity - új hatóanyagot tartalmazó készítmény) típusú kérelem elsőbbségi engedélyezési eljárás (priority review) keretében hagyta jóvá, mivel jelenleg a fascioliasis kezelésére ez az egyetlen FDA által elfogadott gyógyszer. A 250 mg-os tablettákat 12 óránként, 10 mg/kg-os dózisban, étellel együtt kell bevenni, az almalébe kevert porított tabletta 4 óráig stabil.
Az Egaten a WHO (Egészségügyi Világszervezet) által a fascioliasis kezelésére ajánlott egyetlen készítmény, és a Novartis 2005 óta bocsátja a szervezet rendelkezésére a szert járványok kitörése esetén vagy rendszeres időközönként történő népegészségügyi alkalmazás céljára: eddig 30 országban csaknem 2 millió beteg kezelésére használták fel. A Novartis tavaly megújította donációs programját, és a WHO-nak az új megállapodás keretében 2022-ig évi 300 ezer beteg kezelésére elegendő készítményt adományoz. A gyógyszer FDA általi engedélyezése várhatóan meg fogja könnyíteni a szer engedélyezését és importját a leginkább érintett országokba.
A fascioliasisról
A fascioliasis egy elhanyagolt trópusi betegség, mely jelenleg világszerte körülbelül 2,4 millió embert érint, és további 180 millió embernél áll fenn a fertőződés kockázata. A betegséget két parazita laposféreg (trematóda) faj (Fasciola hepatica és Fasciola gigantea) okozza, petéik fertőzött víz vagy élelmiszer (főleg nyers vagy nem megfelelően megfőzött növények) elfogyasztásával kerülnek a szervezetbe. A férgek főként az epeutakban fejlődnek ki, néha kivételesen a tüdőben, vérerekben és a test különböző részein keletkező daganatokban is előfordulhatnak. Az epeutakban létrehozott peték a bélcsatornán át a külvilágba ürülnek. Bár a betegség főleg trópusokon (elsősorban a Távol-Keleten és Afrikában) fordul elő, valamennyi kontinensen diagnosztizáltak már fertőzést, világszerte több mint 70 országból. A kezeletlen betegség számottevő diszkomfort érzetet, fájdalmat okozhat, jelentősen rontja az életminőséget és a munkaképességet. A betegség akut fázisában láz, hasi fájdalom, émelygés, hasmenés és eosinophilia jelentkezhet. Később a fertőzés egy kevesebb tünettel jellemezhető látens fázisba progrediál, majd egy krónikus vagy obstruktív szakasz következik. Gyermekeknél a fascioliasis nagyon komoly fertőzés lehet, mely magas lázzal, megnagyobbodott, fájdalmas májjal és anémiával jár.
A gyógyszer mellékhatásai, ellenjavallatai
A készítmény alkalmazása ellenjavallt triklabendazollal és származékaival szembeni túlérzékenység esetén, valamint CYP2C19 szubsztrátok egyidejű alkalmazásakor. Megfigyelték, hogy a triklabendazol egyes esetekben megnyújthatja az EKG-n látható QT-szakaszt (a depolarizáció és repolarizáció időtartama), ezért nem javasolt más, QT-szakaszt nyújtó gyógyszerekkel együtt szedni. A leggyakoribb (a betegek legalább 2%-ánál tapasztalt) mellékhatások a triklabendazol 20 mg/kg-os dózisa esetén a következők voltak: hasi fájdalom, hyperhidrosis, émelygés, csökkent étvágy, fejfájás, urticaria, hasmenés, hányás, mellkasi fájdalom és pruritus.
A Novartis és a trópusi betegségek
A Novartis az egyik aláírója az Elhanyagolt Trópusi Betegségek elleni Londoni Deklaráció (London Declaration on Neglected Tropical Diseases) nemzetközi egyezménynek, mely 2020-ra tíz betegség eradikációját tűzte ki célul. A malária mellett a Novartis több trópusi betegség kezelésére szolgáló szert is fejleszt, például paraziták okozta fertőzések (cryptosporidiosis), kinetoplasztid betegségek (trypanosomiasis, Chagas-kór, leishmaniasis) kezelésére, valamint gyógyszer-hozzáférést, ellátást programokat szervez, legutóbb Ghánában a sarlósejtes betegség kezelésére indított programot.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Novartis' Busy Day: 10-Target Deal With AbCellera and FDA Approves Parasite Drug
Egaten Approved for the Treatment of Tropical Disease Fascioliasis
