Gél az epidermolysis bullosa kezelésére
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az epidermolysis bullosa kezelésére szolgáló Filsuvez (nyírfakéreg-kivonat) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) április 19-22-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg az epidermolysis bullosa kezelésére szolgáló Filsuvez (nyírfakéreg-kivonat, 85-95 mg triterpént tartalmazó, bőrön alkalmazható gél) készítmény engedélyének kiadására (kérelmező: Amryt Pharmaceuticals DAC). Az Egyesült Államokban az FDA 2022. február 28-át elutasította az Amryt Pharmaceuticals által benyújtott engedélykérelmet, az indoklás szerint további adatokra lenne szükség a készítmény hatásosságának bizonyításához.
A hatóanyagról
A Filsuvez gél hatóanyaga a Betula pendula Roth/Betula pubescens Ehrh. nyírfajok kéregkivonata, amely 0,5-1,0 nyírkéregnek felel meg, ez összesen 84-95 mg triterpént tartalmaz (betulin, betulinsav, erythrodiol, lupeol és oleanolsav). A készítmény hatóanyagának pontos hatásmechanizmusa nem ismert, feltételezik, hogy a gyulladásos mediátorok modulálása és a keratinociták differenciálódásának és migrációjának stimulálása révén fejti ki hatását, segítve a sebek gyógyulását és záródását. A Filsuvez alkalmazása során tapasztalt leggyakoribb mellékhatások az alábbiak voltak: sebekkel kapcsolatos szövődmények, az alkalmazás helyén fellépő reakciók, sebfertőzések, viszketés és túlérzékenységi reakciók.
A betegségről röviden – epidermolysis bullosa (EB)
Az epidermolysis bullosa (EB) egy igen ritka, folyamatos hólyag- és sebképződéssel járó, génmutáció okozta örökletes bőrbetegség. Az EB-t a bőrben lévő strukrtúrfehérjék hiánya, vagy nem megfelelő jelenléte okozza. Típusait az alapján különböztetjük meg, hogy a bőr mely rétegében zajlik a hólyagképződés: a hámon belül (ez jár a legenyhébb tünetekkel), a hám és a kötőszövet határán, vagy a kötőszövet tetején. Bár öröklődő, a kórkép legsúlyosabb, veleszületett formája recesszív, ezért a szülők általában tünetmentesek, sőt azzal sincsenek tisztában, hogy hordozzák a gént. Ebben az esetben a nyelőcsövet is elzárhatják a hólyagok, amik azonnali műtéti beavatkozás nélkül akár fulladást is okozhatnak. Amennyiben a szülőknek is vannak tüneteik, a kórkép legelterjedtebb, domináns formájáról beszélhetünk. Ennek egyik fajtája a simplex, aminél gyakori, hogy a betegek csak felnőtt korban keresik fel a szakorvost, mert bőrelváltozásaik enyhébbek, és előfordul, hogy csak nyári melegben jelentkeznek a talpon vagy a tenyér felületén. Az ő életkilátásaik nem térnek el az egészségesekétől, ám mindenképp érdemes felkeresni egy bőrgyógyászt, amennyiben hólyagokat észlelünk ezeken a testrészeken.
Nemtől és kontinenstől függetlenül minden 25 ezredik gyermek születik EB-vel, Magyarországon évente átlagosan tíz új esetre derül fény, pontos számukat mégsem tudjuk. Ennek oka, hogy nehezen felismerhető, és tünetei összetéveszthetők más betegségekkel, így sok esetben félrediagnosztizálják. A pontos diagnózist a klinikai tünetek alapján, illetve a szövetminta elektromikroszkópos vizsgálatát követően tudják felállítani, erre azonban nem mindenhol van lehetőség. Az EB legsúlyosabb fajtájában szenvedő fiatal betegek bőre olyan sérülékeny, akár a pillangó szárnya, ezért pillangógyerekekként is emlegetik őket. A széles spektrumú gyógyíthatatlan betegség fajtái az egész enyhe, alig észrevehető tünetekkel járótól a halálos kimenetelűig terjednek.
Bár a betegség egyelőre nem gyógyítható, szoros orvosi kontroll mellett otthoni körülmények között általában jól kezelhető, ám ehhez arra van szükség, hogy az érintettek tisztában legyenek az EB-vel és tüneteivel, valamint a megfelelő fertőtlenítés és sebellátás alapjaival. A súlyosabb esetekben is a sebgyógyulás elősegítése, a hámosodás gyorsítása jelenleg az egyetlen bevett kezelési mód, ehhez azonban oda kell figyelni a megfelelő fürdetési technikára, ruházatra, hiszen a legkisebb fizikai behatás is újabb hólyagokat idézhet elő a bőr felületén. Végső megoldást az jelentene, ha a hibás gént ki tudnánk javítani, illetve a hiányzó fehérjéket kívülről folyamatosan pótolni lehetne, ezzel kapcsolatban ígéretes nemzetközi kutatások folynak.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által az áprilisi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 19-22 April 2022
