hirdetés

Gél az epidermolysis bullosa kezelésére

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az epidermolysis bullosa kezelésére szolgáló Filsuvez (nyírfakéreg-kivonat) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) április 19-22-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg az epidermolysis bullosa kezelésére szolgáló Filsuvez (nyírfakéreg-kivonat, 85-95 mg triterpént tartalmazó, bőrön alkalmazható gél) készítmény engedélyének kiadására (kérelmező: Amryt Pharmaceuticals DAC). Az Egyesült Államokban az FDA 2022. február 28-át elutasította az Amryt Pharmaceuticals által benyújtott engedélykérelmet, az indoklás szerint további adatokra lenne szükség a készítmény hatásosságának bizonyításához.

 

A hatóanyagról

A Filsuvez gél hatóanyaga a Betula pendula Roth/Betula pubescens Ehrh. nyírfajok kéregkivonata, amely 0,5-1,0 nyírkéregnek felel meg, ez összesen 84-95 mg triterpént tartalmaz (betulin, betulinsav, erythrodiol, lupeol és oleanolsav). A készítmény hatóanyagának pontos hatásmechanizmusa nem ismert, feltételezik, hogy a gyulladásos mediátorok modulálása és a keratinociták differenciálódásának és migrációjának stimulálása révén fejti ki hatását, segítve a sebek gyógyulását és záródását. A Filsuvez alkalmazása során tapasztalt leggyakoribb mellékhatások az alábbiak voltak: sebekkel kapcsolatos szövődmények, az alkalmazás helyén fellépő reakciók, sebfertőzések, viszketés és túlérzékenységi reakciók.

 

A betegségről röviden – epidermolysis bullosa (EB)

Az epidermolysis bullosa (EB) egy igen ritka, folyamatos hólyag- és sebképződéssel járó, génmutáció okozta örökletes bőrbetegség. Az EB-t a bőrben lévő strukrtúrfehérjék hiánya, vagy nem megfelelő jelenléte okozza. Típusait az alapján különböztetjük meg, hogy a bőr mely rétegében zajlik a hólyagképződés: a hámon belül (ez jár a legenyhébb tünetekkel), a hám és a kötőszövet határán, vagy a kötőszövet tetején. Bár öröklődő, a kórkép legsúlyosabb, veleszületett formája recesszív, ezért a szülők általában tünetmentesek, sőt azzal sincsenek tisztában, hogy hordozzák a gént. Ebben az esetben a nyelőcsövet is elzárhatják a hólyagok, amik azonnali műtéti beavatkozás nélkül akár fulladást is okozhatnak. Amennyiben a szülőknek is vannak tüneteik, a kórkép legelterjedtebb, domináns formájáról beszélhetünk. Ennek egyik fajtája a simplex, aminél gyakori, hogy a betegek csak felnőtt korban keresik fel a szakorvost, mert bőrelváltozásaik enyhébbek, és előfordul, hogy csak nyári melegben jelentkeznek a talpon vagy a tenyér felületén. Az ő életkilátásaik nem térnek el az egészségesekétől, ám mindenképp érdemes felkeresni egy bőrgyógyászt, amennyiben hólyagokat észlelünk ezeken a testrészeken.

Nemtől és kontinenstől függetlenül minden 25 ezredik gyermek születik EB-vel, Magyarországon évente átlagosan tíz új esetre derül fény, pontos számukat mégsem tudjuk. Ennek oka, hogy nehezen felismerhető, és tünetei összetéveszthetők más betegségekkel, így sok esetben félrediagnosztizálják. A pontos diagnózist a klinikai tünetek alapján, illetve a szövetminta elektromikroszkópos vizsgálatát követően tudják felállítani, erre azonban nem mindenhol van lehetőség. Az EB legsúlyosabb fajtájában szenvedő fiatal betegek bőre olyan sérülékeny, akár a pillangó szárnya, ezért pillangógyerekekként is emlegetik őket. A széles spektrumú gyógyíthatatlan betegség fajtái az egész enyhe, alig észrevehető tünetekkel járótól a halálos kimenetelűig terjednek.

Bár a betegség egyelőre nem gyógyítható, szoros orvosi kontroll mellett otthoni körülmények között általában jól kezelhető, ám ehhez arra van szükség, hogy az érintettek tisztában legyenek az EB-vel és tüneteivel, valamint a megfelelő fertőtlenítés és sebellátás alapjaival. A súlyosabb esetekben is a sebgyógyulás elősegítése, a hámosodás gyorsítása jelenleg az egyetlen bevett kezelési mód, ehhez azonban oda kell figyelni a megfelelő fürdetési technikára, ruházatra, hiszen a legkisebb fizikai behatás is újabb hólyagokat idézhet elő a bőr felületén. Végső megoldást az jelentene, ha a hibás gént ki tudnánk javítani, illetve a hiányzó fehérjéket kívülről folyamatosan pótolni lehetne, ezzel kapcsolatban ígéretes nemzetközi kutatások folynak.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által az áprilisi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 19-22 April 2022

EMA CHMP: Filsuvez, pending decision

A „pillangógyerekek” fő ellátóhelye a Semmelweis Egyetem

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.