A ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésösztönzésére

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) és az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) egy ritka betegségekkel foglalkozó új szakértői csoportot (klasztert) állított fel, melynek célja az eltérő szabályozási környezetekben szerzett tapasztalatok és helyes gyakorlatok megosztása a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésének elősegítése érdekébenA jelenleg rendelkezésre álló becslések szerint a ritka betegségek körülbelül 30 millió embert érintenek az Európai Unióban, és körülbelül ennyit az Egyesült Államok területén, ám az egyes betegségek csak erősen korlátozott számú populációt érintenek. Emiatt a területen létrehozott globális együttműködés fontos lehet annak biztosítása érdekében, hogy a limitált betegszám miatti kevés vizsgálat hasznára legyen minden betegnek, tekintet nélkül arra, hogy hol élnek.

Az együttműködés keretében a gyógyszerügyi hatóságok a ritka betegségek elleni gyógyszerek fejlesztésének és tudományos értékelésének különböző szempontjairól folytatnak információcserét.

Az érintett témák a következők:

• a kis populációkon végzett klinikai vizsgálatok megtervezése és az alkalmazott statisztikai elemzési módszerek;
• a vizsgálati végpontok kiválasztásának és validációjának szempontjai, azaz a vizsgálatok kimeneti céljainak meghatározása;
• a posztmarketing vizsgálatok kialakítása, különös tekintettel a korai hozzáférési mechanizmusokra, mint például az EMA feltételes forgalomba hozatali engedélye, vagy az FDA gyorsított engedélyezési eljárása;
• a ritka betegségek elleni gyógyszerek hosszú távú biztonsági kérdéseit megcélzó kockázatkezelési stratégiák.

A szakértői csoport a dokumentumtervezeteket, kidolgozás alatt lévő politikákat, és a gyógyszerfejlesztéssel kapcsolatos döntéshozatal tudományos megalapozottságát támogató részletesebb információk iránti igényeket fogja megtárgyalni. Az ilyen típusú együttműködéseknek az EMA és az FDA között egyébként komoly hagyománya van, az első klasztert még 2004-ben alakították meg. Azóta számos szakértői kooperációs csoport jött létre, például a gyermekbetegségek, a biológiailag hasonló (bioszimiler) gyógyszereknek a branded biológiai gyógyszerek költséghatékony alternatívájaként történő felhasználása, a rákbetegségek új kezeléseinek kiértékelése, a személyre szabott genetikai alapú gyógyszerfejlesztés és egyéb területeken.

A ritka betegségekkel foglalkozó szakértői csoportok első telekonferenciájára szeptember 23-án került sor. A tervek szerint kezdetben a szakértők havonta üléseznek majd telekonferencia keretében, melyen felváltva elnökölnek majd az EMA és az FDA tisztviselői. Az egyes ügynökségek ugyancsak felváltva készítik elő a következő ülés agendáját, köztük kölcsönösen egyeztetett témákkal. Az egyes témaköröket a közös érdekeltség és a kölcsönös hasznosság elve határozza meg.

A két hatóság közötti együttműködés azonban nem csak a gyógyszerek fejlesztésére, értékelésére és az azokkal kapcsolatos szabályozásra terjed ki, hanem a betegekre is. Egy közös EMA-FDA kutatócsapat vizsgálja a betegek vizsgálatokba történő beválogatásának szempontjait. Leginkább a betegek eddigi tapasztalataira, élményeire kíváncsiak, valamint jól tudnák használni a betegek kockázatvállalási hajlandóságára és a bizonytalanság iránti toleranciájára vonatkozó adatokat is. Ez a betegekre összpontosító szakértői csoport a következő kérdéseket vizsgálja:

• Tapasztalataik alapján segítenek a másik ügynökséggel megismertetni, hogyan vonják be a betegeket munkájukba, és közös célokat igyekeznek meghatározni a betegek jövőbeni bevonási stratégiájára vonatkozóan;
• Megtárgyalják, hogyan találhatnak olyan betegeket, akik közösségük szóvivőiként szolgálhatnak;
• Különböző ötleteket vizsgálnak meg a kiválasztott betegek képzésére és tanácsadására vonatkozóan, hogy a betegek hatékonyabban vehessenek részt az ügynökségek munkájában;
• Stratégiákat fejlesztenek ki a betegbevonás számottevő hatásainak jelentésére, mérésére.

A két új szakértői csoport által vizsgált speciális területeknek köszönhetően remélhetően új ismeretekkel gazdagodik majd a klinikum, és további együttműködés alakul ki a már meglévő, az onkológia és a gyermekgyógyászat területén tevékenykedő csoportokkal.

Ide kapcsolódó hír, hogy röviddel a kooperációs csoport felállítását megelőzően az FDA a következő négy évre egy 23 millió dolláros kutatási támogatást jelentett be a ritka betegségek kutatására. Ezt a támogatást a hatóság több területen osztja szét, melyek között szerepelnek egyes ritka vérráktípusok kezelései, valamint egy ritka (százezer emberből kettőt érintő) bőrbetegséggel, az epidermolysis bullosával kapcsolatos kutatások is.