Új szer herediter angioödéma kezelésére
Az FDA 2018. augusztus 23-án engedélyezte a Takhzyro (lanadelumab) alkalmazását 12 éves illetve ennél idősebb betegek herediter angioödémájának kezelésére.
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) elsőbbségi eljárás (Priority Review) keretében engedélyezte 12 éves vagy idősebb betegek herediter angioödémája I. és II. típusának kezelésére a Takhzyro nevű készítményt (lanadelumab, kérelmező: Dyax Corporation [Shire Plc.]). A súlyos, örökletes betegség kezelésére a Takhzyro az Egyesült Államokban elsőként engedélyezett monoklonális antitest.
A herediter angioödémáról
Az örökletes angioödéma (HAE) egy ritka, potenciálisan életveszélyes, öröklött rendellenesség, előfordulási gyakorisága világszerte 1:10.000-50.000. A HAE betegekben a C1-inhibitor vérfehérjét kontrolláló gén hibás, ezért a betegséget C1-inhibitor elégtelenségként is emlegetik. A normális C1-inhibitor segít szabályozni a vérrendszer azon összetett biokémiai kölcsönhatásait, amelyek a betegségek leküzdésében, gyulladásos reakciókban és a véralvadásban vesznek részt. Mivel a hibás C1-inhibitor nem tölti be megfelelően a szabályozási funkcióját, felborulhat a biokémiai egyensúly és nem kívánt peptid, bradikinin termelődhet. Ez a fehérje a hajszálereket a bennük keringő folyadékok számára a környezeti szövetek felé áteresztővé teszi, duzzanatot, bedagadást okozva. A HAE-nek két típusa, a gyakoribb formára — 1. típus — alacsony C1-inhibitor szint a jellemző és nagyjából a betegek 85 százalékát érinti. A II. típusú HAE - ebben szenved a betegek maradék 15 százaléka -esetén normális vagy emelkedett C1-inhibitor szint, de a fehérje nem működik rendesen.
A HAE-ban szenvedő betegek súlyos duzzadásos rohamokat tapasztalnak, amik különböző testrészeket érintenek, beleértve a kezeket, lábfejeket, arcot, légutakat (gége) és belső szerveket. A gége ödémás bedagadása a HAE legveszélyesebb tünete, mert a légutak elzárulhatnak és fulladásos halált okozhatnak. A gégeödémás rohamokat vészhelyzetként kell kezelni és a betegeket azonnal orvosi ellátásban kell részesíteni, amint azt gyanítják, hogy a torok is része a rohamnak. A vizsgálatok azt mutatják, hogy a betegeknek több, mint 50 százaléka legalább egy torokrohamon átesik élete során.
A készítményről
A Takhzyro egy plazmakallikrein-inhibitor, mely megakadályozza a duzzadásos rohamok kialakulását. A készítmény hatóanyaga egy humán monoklonális IgG1 antitest, melyet emlős (CHO, Chinese Hamster Ovary, kínai hörcsög ovárium) sejtvonalból állítanak elő rekombináns DNS-technológiával. A szer engedélyezésével a kezelési lehetőségek egy újabb opcióval bővülnek.
Klinikai vizsgálatok, hatásosság
Az FDA az értékelés során egy multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportokon, 125 HAE-ben szenvedő beteg bevonásával végzett vizsgálat adatait vette figyelembe. A Takhzyro-t szedő betegeknél a vizsgálók által megerősített HAE rohamok száma szignifikáns csökkenést (87%) mutatott a placebóhoz képest a 6 hónapos kezelési időszak során.
Mellékhatások
A klinikai vizsgálatok során a Takhzyro-t szedő betegeknél a leggyakoribb mellékhatások a következők voltak: az injekció beadási helye körül jelentkező reakciók, felső légúti fertőzések, fejfájás, kiütés, izomfájdalom, szédülés és hasmenés.
Engedélyezési eljárás
Az FDA a benyújtott biológiai készítmény elbírálására vonatkozó kérelem (BLA – Biologics License Application) értékelését elsőbbségi felülvizsgálat (Priority Review) keretében végezte, ezzel vállalta, hogy a bírálatot 6 hónap alatt végzi el a szokásos eljárás (Standard Review) esetében rendelkezésére álló 10 hónap alatt. Ezen felül a Takhzyro megkapta a ritka betegségek gyógyszere (Orphan Drug) minősítést.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
FDA Approves Takhzyro (lanadelumab-flyo) for Hereditary Angioedema
