Új terápia Crohn-betegek fisztuláinak kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség (European Medicines Agency, EMA) fejlett terápiákkal foglalkozó bizottsága (Committee for Advanced Therapies, CAT) decemberi ülésén úgy döntött, javasolja az Európai Úniónak (EU), hogy adja meg a forgalomba hozatali engedélyt a Crohn-betegek komplex perianalis fisztuláinak kezelésére alkalmas új  fejlett terápiájú orvosi terméknek (advanced therapy medicinal product,ATMP), az Alofiselnek. Az orphan gyógyszer besorolású Alofisel (Tigenix SAU) a tizedik olyan ATMP, amely pozitív véleményt kapott az EMA emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságától (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) és az első allogen őssejtterápia.

A Crohn-betegség az emésztőrendszer krónikus gyulladásos megbetegedése. A gyulladás nem csak a bélcsatorna belső hámrétegét érinti, hanem a bélfal mélyebb rétegeire is kiterjedhet. A betegség szövődményeként kialakuló perianális, vagy végbélnyilás melletti fisztulákon keresztül a béltartalom természetellenesen halad a bél és a külvilág között, a külvilág és a bél között kóros összeköttetés is létre jöhet, Ez a béltartalom visszatartásának nehézségeihez (inkontinencia) vagy szepszishez (vérmérgezéshez) vezethet,  

Mivel jelenleg nincs gyógyszerünk a Crohn-betegség gyógyítására, a kezelés célja a gyulladási folyamat megállítása, a tünetek enyhítése, és a műtét elkerülése, amennyiben ez lehetséges. A Crohn-betegség minden életkorban előfordul, fiatalabbakban gyakoribb.

Az Alofisel aktív komponense a darvadstrocel kiterjesztett allogen zsírsejt eredetű őssejteket tartalmaz, amelyek aktiválódva gátolják a limfociták proliferációját és csökkentik a gyulladások helyén a pro-inflammatorikus citokinek felszabadulását. Ez az immunregulációs aktivitás csökkenti a gyulladást és segíti a fisztula körüli szövet gyógyulását.

Az Alofisel előnyeit tanulmányozó (a Lancetben olvasható) legfontosabb randomizált, kettős-vak, kontrollált fázis III klinikai vizsgálatba (ADMIRE-CD) olyan komplex perianalis fisztulával rendelkező Crohn-betegeket vontak be, akik már egy vagy több terápiára (antibiotikumok, immunszuppresszív szerek, tumor nekrózis faktor-alfa gátlók) is rezisztensek voltak. A bevont 212 beteg közül a kezelés 24 hete után 49.5% került remisszióba, míg ez az arány a placebóval kezelteknél csak 33,3% volt. A statisztikailag szignifikáns különbség klinikailag is igen jelentős, hisz jelenleg nincs más hatékony kezelés a fisztulákra. leggyakoribb mellékhatás a végbéltályog, a fájdalmas székletürítés és a végbél körüli fájdalom (proctalgia).

Forrás: 

1.  European Medicines Agency

2. The Lancet