Új gyógyszercélpont gyermekkori neuroblasztómában

Több rákttípus, így tripla-negatív emlőrákban, prosztatarákban és hasnyálmirigyrákban felülexpresszált fehérjét, az annexin-A1-et célozza az új vizsgálati hatóanyag, az MDX-124.

A EGFR és az AXL gátlókat tartalmazó kombinált kezelés fej-nyaki és tüdőrákban meggátolhatja a tumornövekedést, a rezisztencia kialakulását és a relapszust.

Speciális bejuttatási módszerrel bejuttatott RNS-darab belülről akadályozza meg a tumorok növekedését.

A neuroblasztóma kialakulásának folyamatát tárták fel a kutatók, és egy olyan új hatóanyagot is kifejlesztettek, amely gátolja a folyamatot elindító fehérjét.

A kutatók a ráksejtek túlnyomó többségében meglévő extra kromoszóma manipulálásával igyekeznek kideríteni szerepüket a betegség korai kifejlődésében és progressziójában.

Korunkban a leggyakoribb rosszindulatú endokrin tumor a pajzsmirigyrák, mely sokáig észrevétlen maradhat. Terápia eddig rendszerint sebészeti beavatkozásból és jód radioizotóp terápiából, terápiarefrakter esetekben két tirozin-kináz-gátló alkalmazásából állt. A pajzsmirigyrákok genetikailag korlátozott számú mu­tációra vezethetők vissza, többek között a tropomiozinreceptor-kinázokat kódoló NTRK gének átrendeződésére. Ilyen betegpopulációban ígére­tesnek tűnik egy új generációs tirozin-kináz-inhibitor gyógyszercsalád.

Néhány újdonságról: atezolizumab és bevacizumab kombinációjával a túlélés meghosszabbítható az újonnan diagnosztizált hepatocelluláris carcinomás betegeknél; a túlélés hosszabb, mint ami a jelenlegi standard nexavarral elér­hető. Mesotheliomás betegeknél, akik megelőző platina alapú kemoterápia mellett progrediáltak, pembrolizumabbal ugyanolyan eredményt értek el, mint konvencionális kemoterápiával, a tumorválaszt mutató esetek száma több, mint amit kemoterápiánál tapasztaltak. Endometrium carcinomákban a lenvatinib és a pembrolizumab kombinációjával ígéretesek az eredmé­nyek. Az axitinib és a pembrolizumab új első vonalbeli kezelés vesesejtes carcinomákban. A GEJ tumorokban az ún. Dickkopf-1 fehérje kifejezett jelen­léte prediktív értékkel bír a pembrolizumabkezelés hatékonyságát tekintve.

A ritkán előforduló endokrin tumorszindrómákban szenvedő betegek el­látásában fontos szerepe lehet a korszerű genetikai diagnosztikának és az arra épülő kezelésnek. Ezek a betegségek az utódokra átörökíthetők. Az érintett betegek élethosszig tartó, interdiszciplináris alapokon nyugvó – mind az egyes hormonok túltermelődését és az abból fakadó szervi eltéré­seket, mind a betegség onkológiai oldalát, illetve a további, nem endokrin jellegű prolémákat figyelembe vevő – komplex gondozásra szorulnak.

Korábban metasztatikus melanómában a medián túlélés egy évnél is ke­vesebb volt. A terápiás lehetőségek látványos fejlődésével a hosszú túl­élés is elérhetővé vált. Az immunrendszer befolyásolásával, a citotoxikus T-limfocita antigén-4 (CTLA-4) és programozott sejthalál-1 (PD-1) célpontú terápiával szignifikáns klinikai eredmények érhetők el. Az immunterápiák ismertetése során a szerzők kitérnek a nivolumab monoterápia mellett az immunterápiás kombinációk szerepére is. Az optimális kombinációk és gyógyszer-alkalmazási sorrendek, a rezisztenciához vezető okok felderítése további klinikai vizsgálatokat igényel.

ImmunoTargets and Therapy, 2017. február