Kaufman JL cikkei

A nagy dózisú kemoterápia (high-dose therapy, HDT) és az autológ őssejt-transzplantáció (ASCT) együttes alkalmazásával vált először lehetővé az összesített túlélés (overall survival, OS) javítása myeloma multiplexben (MM). Ugyanakkor még egyetlen specifikus indukciós kombinációval sem sikerült kedvező hatást kimutatni a transzplantációt követő túlélésre, amely arra utalhat, hogy a nagy dózisú melfalán képviseli a fő tényezőt a betegség visszaszorításában és az OS javításában. Az indukciós protokollok azért nem voltak hatásosak, mert általánosságban alkiláló szerek, illetve szteroidok képezték a fő komponenseket igen alacsony összesített válaszaránnyal (overall response rate, ORR) és teljes remissziós gyakorisággal. Az újabb, nagyobb specifikus aktivitást mutató szerek, mint a bortezomib, a thalidomid, illetve a lenalidomid hatására javult az ORR és a teljes válasz gyakorisága a HDT-t és ASCT megelőzően, de a legújabb, 3. fázisú klinikai vizsgálatokból nem egyértelmű, hogy ez az ASCT előtti és utáni kedvezőbb válasz befolyásolja-e az OS-t. Ez a hiányosság azzal függhet, össze, hogy a vizsgálatok általában kisebb esetszámmal zajlanak, és a tanulmányon belül alkalmazott többféle fenntartó kezelési megközelítés nehezíti az OS homogén elemzését.