Új engedélyezett szerek pikkelysömörre és más autoimmun betegségekre
Forgalomba hozatali engedélyt kapott az ustekinumab hatóanyagú (Pyzchiva) a plakkos pikkelysömör az arthritis psoriatica; a colitis ulcerosa; és a Crohn-betegség, az apremilastot (Apremilast Accord) pedig az arthritis psoriatica, pikkelysömör és a Behçet-kór kezelésére.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) 2024. februári ülésén megadta a Pyzchiva (ustekinumab) forgalomba hozatali engedélyét a plakkos pikkelysömör kezelésére, beleértve a gyermekkori plakkos pikkelysömört; az arthritis psoriatica; a colitis ulcerosa; és a Crohn-betegség kezelésére. Emellett engedélyezte az Apremilast Accord (apremilast) alkalmazását arthritis psoriatica, pikkelysömör és Behçet-kór kezelésére.
Az engedélyek megadásakor az EMA kifejtette, hogy a biohasonló Pyzchiva hatása nagyfokban egyezik az EU-ban 2009-ben engedélyezett Stelara (ustekinumab) referenciakészítménnyel, és minősége, biztonságossága és hatékonysága a Steleraéhoz hasonló.
Az Apremilast Accord pedig az EU-ban 2015 óta engedélyezett Otezla generikusa, amely a vizsgálatok szerint kielégítő minőségű és bioekvivalens az Otezla referenciatermékkel.
Pyzchiva
A Pyzchiva hatóanyaga az ustekinumab egy immunszuppresszív interleukin-gátló. A monoklonális antitest a Th1 és Th17 citokin útvonalak megszakításán keresztül fejtheti ki klinikai hatását pikkelysömörben, arthritis psoriaticában, colitis ulcerosában és Crohn-betegségben.
A pikkelysömör előfordulási gyakoriságát Nyugat-Európában 1,92%-ra, Közép-Európában pedig 1,83%-ra becsülik. Az ustekinumabot a közepesen súlyos vagy súlyos plakkos pikkelysömör kezelésére három fázis 3 klinikai vizsgálatban, két placebo-kontrollált vizsgálatban (PHOENIX 1 és PHOENIX 2) és egy összehasonlító, kontrollált vizsgálatban (ACCEPT) értékelték. Hatékonynak bizonyult azoknál a betegeknél, akik nem részesültek korábbi kezelésben, azoknál, akiknél más immunszuppresszív gyógyszerek kudarcot vallottak, azoknál, akik nem reagáltak a fényterápiára, és azoknál, akik nem voltak alkalmasak más terápiákra vagy nem tolerálták azokat.
Európában körülbelül 2,5-3 millió embert érint a gyulladásos bélbetegség, a becsült előfordulási gyakoriság az Egyesült Királyságban 0,64, Portugáliában 1,53, Németországban 2,26, Franciaországban 7,1/100 000 fő. Az UNITI-1 és UNITI-2 vizsgálatok kimutatták, hogy az ustekinumab hatékony és biztonságos közepesen súlyos vagy súlyos Crohn-betegség kezelésére. A mérsékelten vagy súlyosan aktív Crohn-betegségben szenvedő betegek körében az intravénásan adott ustekinumabot kapó betegeknél szignifikánsan magasabb volt a válaszadási arány, mint az intravénás placebo kezelésben részesült betegeknél. A szubkután ustekinumab fenntartotta a remissziót azoknál a betegeknél, akik klinikai választ adtak az indukciós kezelésre.
A plakkos pikkelysömör és az arthritis psoriatica kezelésére a gyógyszer első két adagját általában 4 hetente, majd a következőket a kezelés teljes időtartama alatt 12 hetente szubkután injekció formájában kapják a betegek. A Crohn-betegség és a fekélyes vastagbélgyulladás kezelésére az első adagot általában intravénásan adják be, a továbbiakat pedig 8 hetente szubkután.
A Pyzchiva teljes körű indikációi:
Azoknak a mérsékelt vagy súlyos plakkos pikkelysömör felnőtteknek javallt, akik nem reagáltak más szisztémás terápiákra, beleértve a ciklosporint, a metotrexátot vagy a pszoralent és az ultraibolya A-t (PUVA), illetve ezek adása ellenjavallt, vagy a betegek nem tolerálják.
Közepesen súlyos vagy súlyos plakkos pikkelysömörös, 6 évesnél idősebb gyermekeknél és serdülők kezelésére, akiknél más szisztémás terápiák vagy fényterápiák nem megfelelően kontrolláltak, vagy a betegek nem tolerálják azokat.
Felnőtt, aktív arthritis psoriaticában szenvedő betegek kezelésére - önmagában vagy metotrexáttal kombinálva - akkor, ha a betegek a korábbi nem biológiai betegségmódosító, reumaellenes gyógyszeres (DMARD) kezelésre adott válasza nem volt megfelelő.
Közepesen vagy súlyosan aktív Crohn-betegségben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akik válasza a hagyományos terápiára vagy TNF-alfa-antagonistára nem volt megfelelő, vagy már nem reagáltak ezekre a terápiákra, illetve azoknak, akik ezekre a terápiákra intoleránsak voltak vagy adásuk orvosilag ellenjavallat volt.
Felnőtt, mérsékelten vagy súlyosan aktív fekélyes vastagbélgyulladásban szenvedő betegek számára, akiknek válasza a hagyományos terápiára vagy egy biológikumra nem volt megfelelő, elmaradt, illetve akik ezekre a terápiákra intoleránsak voltak vagy adásuk orvosilag ellenjavallat volt.
Apremilast Accord
Az Apremilast Accord (apremilast) egy foszfodiészteráz 4 gátló az arthritis psoriatica, a pikkelysömör és a Behçet-kór kezelésére. A szelektív immunszuppresszáns gátolja a foszfodiészteráz 4 hatását, ezáltal növeli az intracelluláris cAMP-szintet, ami viszont visszaszorítja a gyulladásos választ.
A 3. fázisú ADVANCE vizsgálat megállapította, hogy a 16. héten ötször annyi enyhe vagy közepes fokú plakkos pikkelysömörben szenvedő felnőtt érte el a Static Physician's Global Assessment (sPGA) választ - amelyet a placebóhoz képest tiszta (0) vagy majdnem tiszta (1) sPGA-pontszámként definiáltak, legalább 2 pontos csökkenéssel a kiindulási értékhez képest. Emellett javulást tapasztaltak a teljes test viszketés numerikus értékelő skála és a fejbőr orvosok által történő globális értékelésének pontszámaiban.
A Behçet-kór Európában ritkán fordul elő, az Egyesült Királyságban 100 000 főre vetítve 0,64, Svédországban 1,2, Portugáliában 1,5, Olaszországban 3,7, Spanyolországban 5,6 és Franciaországban 7,2 főre becsült gyakorisággal. A Behçet-kórban a szájüregi fekélyek kezelésére alkalmazott apremilast vizsgálat azt mutatta, hogy a gyógyszerrel történő kezelés a szájüregi fekélyek számának nagyobb mértékű csökkenését eredményezte, mint a placebo. Szájon át szedve az adagot fokozatosan emelik a napi kétszer 30 mg-os ajánlott adag eléréséig. A gyógyszert folyamatosan kell szedni a javulás fenntartása érdekében.
Apremilast Accord: teljes körű indikáció
Aktív arthritis psoriatica esetén - önmagában vagy DMARD-okkal kombinálva - olyan felnőtteknél, akiknél a korábbi DMARD-terápiára nem reagáltak megfelelően vagy nem tolerálták a DMARD terápiát.
Olyan mérsékelt vagy súlyos krónikus plakkos pikkelysömör felnőtt betegek kezelésére, akik nem reagáltak más szisztémás terápiára, beleértve a ciklosporint, a metotrexátot vagy a PUVA-t, illetve azoknak, akik e szerek adása ellenjavallt, illetve nem tolerálják azokat.
Behçet-kórral összefüggő szájüregi fekélyekben szenvedő olyan felnőtt betegek számára, akik szisztémás terápiára alkalmasak.
