hirdetés
hirdetés

Wilson-kór elleni készítmény (Cufence)

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a Wilson-kór kezelésére szolgáló Cufence (trientin-dihidroklorid) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) május 29-én pozitív véleményt fogalmazott meg a Wilson-kór kezelésére szolgáló Cufence (hatóanyag: trientin-dihidroklorid, gyógyszerforma: 200 mg-os kemény kapszula) készítménnyel szemben (kérelmező: Univar BV). A Cufence 2003-ban már megkapta az Európai Gyógyszerügynökségtől a ritka betegségek gyógyszere (Orphan medicine) minősítést, ekkor még a szer tulajdonosa az angliai székhelyű Univar Limited volt, 2013 óta viszont már a holland Univar BV portfóliójába tartozik.

A hatóanyagról (trientin-dihidroklorid)

A Cufence hatóanyaga, a trientin-dihidroklorid (ATC kód: A16AX) egy kelátképző vegyület, mely vizelettel ürülő stabil komplex formájában távolítja el a rezet a szervezetből, ráadásul gátolja a réz felszívódását is a bélrendszerből.

Klinikai vizsgálatok, hatásosság, mellékhatások

A trientin Wilson-kórban szenvedő betegekben mutatott hatásosságát és biztonságosságát egy retrospektív vizsgálatban értékelték (NCT03299829) 3 és 75 éves kor közötti, összesen 50 beteg bevonásával. Az elsődleges végpont az AST (aszpartát-aminotranszferáz), ALT (alanin-aminotranszferáz), GGT (gamma-glutamil transzpeptidáz), albumin és bilirubin szint összehasonlítása volt a kiinduláskor mért értékekkel, a másodlagos végpont pedig a vizelet 24 órás réztartalmának mérése a vizsgálati időszak alatt. A készítmény leggyakoribb mellékhatásai a klinikai vizsgálatok során a hányinger és a bőrön jelentkező kiütések voltak.

Vizsgálati fázisban lévő szerek azonos indikációra

Az Egyesült Államokban az Alexion Pharmaceuticals fázis III vizsgálatot folytat az ALXN1840 (korábban WTX101) vizsgálati készítménnyel (bisz-kolin-tetrahidromolibdát), melynek első eredményeit 2021-re, a vizsgálat teljes befejezését pedig 2026-ra várják. A 28 beteg bevonásával végzett intervenciós klinikai vizsgálat (NCT02273596) elsődleges végpontja a molibdén plazmakoncentrációhoz igazított a nem cöruloplazminhoz kötött rézkoncentráció (NCC, noncoeruloplasmin-bound copper).

A Wilson-kórról

A Wilson-kór a rézanyagcsere ritka, genetikai megbetegedése, ami ma Magyarországon nagyjából háromszáz beteget érint. A betegséget 1912-ben írta le S. A. K. Wilson. A betegség hátterében a 13-as kromoszómán lévő mutáció áll, aminek következtében a máj nem képes a felesleges rezet az epével eltávolítani, és az felhalmozódik először a májban, majd a központi idegrendszerben, a szemben és egyéb szervekben is. Mivel a betegség autoszomális recesszív öröklődésű, csak akkor manifesztálódik, ha a beteg mindkét szülőtől hibás gént örököl. A betegség általában a serdülőkor végén, vagy fiatal felnőttkorban alakul ki. Gyermekekben általában májbetegség formájában jelentkezik, felnőttekben pedig az idegrendszeri tünetek gyakoribbak. A betegek többségének már gyermekkora óta kórosak a transzamináz (GOT, GPT) értékei. Gyakran megfigyelhetők az idült májbetegség általános tünetei: fáradékonyság, aluszékonyság, étvágytalanság, jobb bordaív alatti fájdalom. Nem ritka, hogy mire a diagnózis megszületik, a beteg már cirrhotikus. Az esetek egy részében sárgasággal, bizonytalan hasi panaszokkal, hányással kezdődő heveny májelégtelenség a betegség első jele, ami igen súlyos lefolyású; ebben az esetben sokszor az egyetlen megoldást az időben elvégzett májátültetés jelenti. Ha a réz az idegrendszerben is lerakódik, típusos neurológiai tünetek lépnek fel: jellemző a kéz, a láb és a fej remegése, izommerevség, akaratlan mozgások, amikhez járás- és beszédzavar társul. Jellegzetes a betegek apró betűs írása. A betegek arca kifejezéstelen (lárvaarc), ami mellett nyálfolyás is előfordul. Sok esetben jelentkeznek pszichés problémák. Iskolásokban első tünet lehet a tanulmányi eredmények romlása, és a koncentrálási nehézség. Gyakori a depresszió, az agresszivitás, a kritikátlanság és a kiszámíthatatlanság, de ritkán akár szkizofrénia tünetei is megjelenhetnek. Ritkábban a hormonháztartás zavarai (nőkben elsősorban menstruációs zavarok), illetve hematológiai eltérések (pl. vérszegénység) is előfordulnak. A korábban a diagnosztika alapvető elemének tekintett májbiopszia egyre inkább háttérbe kerül. Alkalmazására főleg akkor van szükség, ha az egyéb vizsgálatok alapján a kórisme kétséges. A betegek kezelésére életük végéig szükség van. A kezelés célja kettős: egyrészt az évek alatt felhalmozódott rezet kell eltávolítani, másrészt meg kell akadályozni, hogy újra felszaporodjon. Az egyik lehetőség a felesleges réz vizelettel történő eltávolítása olyan gyógyszerekkel, amelyek megkötik a rezet (ilyen a Cufence-en kívül pl. a D-penicillamin is). A másik pedig a cinktartalmú gyógyszerek alkalmazása, amelyek a réz felszívódását csökkentik a bélrendszerből. A kezelés elején a panaszok gyakran átmenetileg rosszabbodnak, de a betegek többségében idővel jelentős javulás érhető el, bár nem mindenki éri el a panaszmentességet. Mivel időben elkezdett kezeléssel megelőzhető a betegség tüneteinek kialakulása, fontos a betegek hozzátartozóinak szűrése is.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a májusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított körülbelül 60 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

CHMP summary of positive opinion for Cufence

The FDA Fast Tracks Therapy for Rare Disease Causing Copper Accumulation

A Wilson-kór oka, tünetei és kezelése – Dr. Németh Dániel

Univar’s Cufence leads latest CHMP decisions

A Retrospective Study to Assess the Clinical Efficacy and Safety of Trientine in Wilson's Disease Patients

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.