A Trump-kormányzat kijelentései az autizmusról

A szeptember 22-én hétfőn késő este tartott sajtótájékoztatón az amerikai kormányzat arra szólította fel a várandós nőket, hogy kerüljék az acetaminophen használatát, és bejelentette, hogy engedélyezi a leucovorin-kalcium tabletták (Wellcovorin, GSK) alkalmazását autizmus és egy autizmussal összefüggésbe hozott idegrendszeri rendellenesség, az agyi folsavhiány (CFD) tüneteivel küzdő betegek kezelésére.

„Az [amerikai] FDA reagál azokra a klinikai és laboratóriumi tanulmányokra, amelyek szerint lehetséges összefüggés van a terhesség alatt alkalmazott acetaminophen és a kedvezőtlen idegfejlődési eredmények között, beleértve a későbbi ADHD [figyelemhiányos hiperaktivitási zavar] és autizmus diagnózist” – mondta a tájékoztatón Robert F. Kennedy, Jr, az Egyesült Államok Egészségügyi és Humán Szolgáltatások Minisztériumának (Department of Health & Human Services, HHS) vezetője.

Több autizmus szakértő szerint a Kennedy által említett tanulmányok nem voltak tudományosan megalapozottak, és nem támasztották alá az autizmus és az acetaminophen közötti kapcsolatát, illetve azt az állítást, hogy a leukovorin hatékony kezelés az autizmusra.

A Trump-kormány sarokba szorította magát azzal a kijelentéssel, hogy szeptemberre meg fogjuk ismerni az autizmus okait és kezelési módjait. Most hibás adatokra és gyenge bizonyítékokra támaszkodnak, hogy az acetaminophent okként, a lekovorint pedig gyógymódként jelöljék meg – nyilatkozta David S. Mandell (University of Pennsylvania Perelman School of Medicine, Philadelphia) az Autizmuskutatók Szövetsége (Coalition of Autism Scientists) végrehajtó bizottságának tagja.

A terhes nőknek kevés biztonságos, vény nélkül kapható gyógyszer áll rendelkezésükre a fájdalom és a gyulladás kezelésére. Az acetaminophen egyike ezeknek. Ha nem használják körültekintően és szükség szerint, az valójában növelheti a terhes nők és csecsemőik kockázatát.

Az acetaminophen biztonságos a terhesség alatt

Míg egy 46 releváns tanulmány legutóbbi összefoglaló elemzése bizonyítékot  talált az autizmus kockázata és az acetaminophen használata közötti gyenge összefüggésre, egy újabb, szigorúbb svéd tanulmány, amelyet a JAMA publikált https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38592388/, megállapította, hogy az acetaminophen nem okoz autizmust.

A 2,4 millió gyermeket (1995–2019) vizsgáló svéd tanulmány, amely testvérek adatait is figyelembe vette a genetikai és környezeti tényezők kontrollálása érdekében, nem talált összefüggést a méhen belüli acetaminophen-expozíció és az autizmus, ADHD vagy értelmi fogyatékosság későbbi előfordulása között. Ez arra utal, hogy az acetaminophennek nincs okozati hatása az autizmusra.

Ezek és más eredmények azt mutatják, hogy a szülés előtti acetaminophen-használat biztonságos – áll az Amerikai Pszichiátriai Társaság (APA) nyilatkozatában. „Erős bizonyítékok támasztják alá, hogy az acetaminophen, ha az utasításoknak megfelelően szedik, biztonságosan alkalmazható terhesség alatt. A kezelés menetével kapcsolatos döntéseket a betegnek és orvosának kell meghoznia” – közölte az APA.

Kennedy szerint az FDA „orvosi tájékoztatót” fog kiadni az acetaminophen terhesség alatti használatának kockázatairól, és megkezdi a biztonsági címke módosításának folyamatát, hogy tükrözze azokat a bizonyítékokat, amelyek szerint az acetaminophen terhesség alatti használata összefüggésbe hozható a gyermekeknél az autizmus és az ADHD fokozott kockázatával. Kennedy azonban hozzátette, hogy az HHS „arra ösztönzi az orvosokat, hogy a legjobb belátásuk szerint járjanak el, és a terhesség alatt láz és fájdalom esetén az acetaminofent a legkisebb hatékony adagban, a lehető legrövidebb ideig és csak akkor írják fel, ha a kezelés szükséges”.

Az autizmusnak nincs egyetlen oka

A kormányzati tisztviselők bejelentették egy programot is, amely az autizmus okainak kutatását finanszírozza, beleértve a vakcinák és az autizmus kockázata közötti cáfolt összefüggés vizsgálatát is. „Továbbra is tabuk nélkül vizsgáljuk a lehetséges okok sokaságát. Az egyik terület, amelyet alaposan vizsgálunk, ahogy az elnök is említette, a vakcinák” – mondta Kennedy a tájékoztatón. Az amerikai kormányzat a múlt héten bejelentette, hogy kutatási szerződést köt az autizmus kockázata és a vakcinák közötti összefüggés vizsgálatára, ami aggodalmat keltett az autizmus szakértői körében.

Az APA is hasonló aggodalmakat fogalmazott meg, és felszólította a kormányt, hogy a bizonyított tudományos eredményekre összpontosítson. „Elengedhetetlen, hogy a kormány prioritásként kezelje az autizmus spektrumon lévő egyének bizonyítékokon alapuló támogatását, és befektessen a rendellenesség hosszú távú, átfogó kutatásába. A vakcinák nem okoznak autizmust. Az ilyen összefüggésre vonatkozó állításokat szakértői értékelésen átesett tanulmányok többször is cáfolták” – áll az APA nyilatkozatában.

A szakértők egyetértenek abban, hogy az autizmus egy komplex idegfejlődési rendellenesség, amelyet számos genetikai és környezeti tényező befolyásol, és nincs ismert egyetlen oka. Mivel az autizmus olyan komplex, „az autizmust okozó egyetlen tényező azonosításának esélye, legyen az genetikai vagy környezeti, nulla” – hangsúlyozta Alexander Kolevzon a New York-i Mount Sinai Seaver Autism Center klinikai igazgatója még az év elején.

A leucovorin indikációjának frissítése

Kennedy azt is elmondta, hogy az ügynökség a leucovorin-kalciumot „izgalmas terápiának” minősítette, amely autizmussal élő gyermekek számára előnyös lehet, és felkérte a gyártó GSK-t, hogy nyújtson be kiegészítő új gyógyszerkérelmet az alkalmazási előírat frissítésére. Az FDA eredetileg 1983-ban hagyta jóvá a gyógyszert a folsavhiány és a megaloblasztos vérszegénység kezelésére, de 1999-ben visszavonta jóváhagyását, miután a GSK a szer generikus változatának megjelenése után kivonta az originális gyógyszert a piacról.

Az FDA közzétett egy értesítést a Federal Registerben, amelyben felvázolta a CFD-re szánt leucovorin indikációjának frissítését. A gyógyszer újbóli jóváhagyását kérve a hatóság több mint 40 felnőtt és gyermek CFD-beteg esetére hivatkozott, akiknél a tünetek javulást mutattak az orális leukovorin kezelés után. A HHS pedig közleményében azt jelentette, hogy e lépés nyomán létrejön az első FDA által elismert terápia agyi folsavhiányban és autista tünetekben szenvedő gyermekek számára.

A változás lehetővé teszi az autizmus spektrum zavarral (ASD) élő gyermekek kezelését, és a kezelés folytatását, ha a gyermekek nyelvi, szociális vagy adaptációs fejlődési problémát mutatnak. Az ASD-re vonatkozó indikáció frissítés után az állami Medicaid programok a Centers for Medicare & Medicaid Services-szel együttműködve fedezhetik a leukovorin ASD-re való alkalmazását. A HHS közölte, hogy a Nemzeti Egészségügyi Intézetek megerősítő vizsgálatokat és új kutatásokat indítanak a leukovorin hatásának ellenőrzésére, beleértve a biztonsági vizsgálatokat is.

Korai ez az új indikáció

Az autizmus szakértői attól tartanak, hogy ez a lépés korai, és hogy a leukovorin autizmus kezelésére való alkalmazását alátámasztó bizonyítékok gyengék. „Csak néhány klinikai vizsgálat folyt a leukovorinnal kapcsolatban, és a kezelés és a javuló eredmények közötti kapcsolatot alátámasztó bizonyítékok nagyon gyengék. Mindegyik vizsgálat nagyon kis esetszámú, és a vizsgálati tervek és a kapott adatok statisztikai elemzésének megközelítései nem mindegyike magas színvonalú” – áll a Coalition of Autism Scientists nyilatkozatában.

A koalíció szóvivője elmondta, hogy a tudósok öt, az autizmus kezelésére alkalmazott leukovorinról szóló, publikált tanulmányt vizsgáltak meg, és megállapították, hogy ezek nem rendelkeznek magas színvonalú tanulmánytervezéssel vagy statisztikai elemzéssel. Ezért a csoport kijelentette, hogy nem támogatja a leukovorin autizmusban történő alkalmazására vonatkozó ajánlásokat. „Korai lenne azt állítani, hogy a leukovorin hatékony kezelés az autizmusra, ez félrevezető lenne, és hamis reményeket keltene a családokban. Mielőtt ilyen állítást lehetne tenni, nagy léptékű, szigorú és független klinikai vizsgálatra van szükség” – folytatta a nyilatkozat. Jól megtervezett, nagy léptékű klinikai vizsgálatot” szorgalmaztak a leukovorinra vonatkozóan, „minden szükséges szigorral (biomarkerek, megfelelő végpontok) és, ami a legfontosabb, előzetesen regisztrált elemzési tervvel”.