FDA-engedélyt kapott az Azedra
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) engedélyezte a ritka, sebészeti úton nem kezelhető mellékvesetumor kezelésére szolgáló intravénás Azedra (iobenguane I 131) injekciót.
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 12 éves vagy idősebb betegekben történő alkalmazásra engedélyezte a ritka, sebészeti úton nem kezelhető (irreszekábilis) áttétes mellékvesetumor (pheochromocytoma vagy paraganglioma) kezelésére szolgáló intravénás Azedra (iobenguane I 131) injekciót (kérelmező: Progenics Pharmaceuticals, Inc.) A készítmény olyan tumorok kezelésére szolgál, melyek már más szervekre is átterjedtek, és szisztémás daganatellenes terápiát igényelnek. Erre a javallatra ez az első FDA által engedélyezett gyógyszer.
Dr. Richrad Pazdur, az FDA Onkológiai Kiválósági Központjának (Oncology Center of Excellence) igazgatója szerint az ilyen rendkívül ritka daganatos megbetegedésben szenvedő betegek többségénél eleinte alkalmazható ugyan sebészeti beavatkozás vagy lokális kezelés, de nincs hatásos szisztémás terápia olyan betegek részére, akik már a tumorral összefüggésbe hozható tüneteket észlelnek, mint amilyen például a magas vérnyomás. A készítmény engedélyezésével a betegek most egy olyan jóváhagyott kezelési lehetőséghez jutnak, mely igazoltan mérsékli a magas vérnyomás elleni gyógyszerigényt, és bizonyos betegeknél csökkenti a tumorok méretét is.
A pheochromocytomák a mellékvese ritkán előforduló tumorai, melyek fokozzák a páros belső elválasztású szerv által termelt stresszhormonok (epinefrinek, norepinefrinek) termelését, így különböző tüneteket, például magas vérnyomást, fejfájást, ingerültséget, izzadást, szapora szívverést, émelygést, hányást, testtömegcsökkenést, gyengeséget, mellkasi fájdalmat és szorongást okoznak. Ha az ilyen tumor a mellékvesén kívül jelenik meg, paragangliómának nevezzük.
Az Azedra hatásosságát egy egykarú, nyílt elrendezésű, 68 beteg bevonásával készült klinikai vizsgálatban határozták meg. A vizsgálatban az elsődleges végpont azon betegek száma volt, akiknél a kezelés eredményeképp a magas vérnyomás elleni gyógyszerek mennyiségének több mint 50%-os csökkentésére volt lehetőség legalább hat hónapos időtartamon keresztül. A vizsgálatban a másodlagos végpont a hagyományos képalkotó módszerekkel meghatározott tumorméret-csökkenés volt. A hypertensio elleni gyógyszerek 50%-os mérséklésére a 68 értékelhető betegből 17-nél (25%) volt lehetőség, míg a tumorok mérete 15 betegnél (22%) mutatott csökkenést.
Az Azedrát kapó betegeknél a klinikai vizsgálat során a legyakoribb mellékhatások a lymphopenia, neutropenia, thrombocytopenia, kimerültség, anemia, émelygés, szédülés, magas vérnyomás és hányás voltak. Mivel az Azedra egy radioaktív hatóanyag, a készítményen a betegek és családtagok számára radioaktív kitettségre vonatkozó figyelmeztetés szerepel. A radioaktív kitettség kockázata kiskorú betegeknél nagyobb. Az egyéb figyelmeztetések közé tartozik a myelosuppressio, a pajzsmirigy alulműködése, a vérnyomás emelkedése, veseelégtelenség vagy vesekárosodás, illetve a tüdőszövetek gyulladása (pneumonitis).
Az Azedrát kapó betegekben myelodysplasiás szindrómát, akut leukémiát is megfigyeltek, így ezen lehetséges kockázatok további értékelésére van szükség. Az Azedra károsíthatja a fejlődő magzatot is, így a gyógyszert kapó nőknél fogamzásgátlásra van szükség, a sugárzás pedig nőknél és férfiaknál egyaránt terméketlenséget okozhat.
Az FDA a gyógyszer engedélyezési folyamata során – mivel igen ritka betegség elleni készítményről van szó – a Fast Track, a Breakthrough Therapy és a Priority Review ellenőrzési eljárásokat (lásd a következő bekezdést) is alkalmazta, illetve az Azedra megkapta a ritka betegségek gyógyszere (Orphan Drug) minősítést.
Fast Track – Az FDA már a gyógyszer fejlesztése során segítséget nyújt, később pedig az engedélyezési folyamatot is felgyorsítja, ha az új szer súlyos állapotok (pl. AIDS, Alzheimer-kór, szívelégtelenség, rákos megbetegedések, epilepszia, depresszió, cukorbetegség, de egyedi elbírálás alapján más állapot is lehet) kezelésére szolgál, vagy ha kielégítetlen gyógyászati szükségletet lát el.
Breakthrough therapy – azaz „áttörést jelentő terápia” kategória olyan gyógyszerek részére, amelyek egyedül vagy kombinációban életet veszélyeztető betegség vagy állapot ellen alkalmazhatók, vagy amelyeknél a fejlesztés korai fázisából származó preklinikai bizonyítékok arra utalnak, hogy a meglévő kezeléseknél egy vagy több klinikailag jelentős végpont esetében hatásosabbak. A breakthrough therapy csoportba kerülést kérvényezni kell, és az FDA 60 napon belül döntést kell, hogy hozzon. Csaknem 100 ilyen kérés érkezik az FDA-hoz évente, átlagosan ezek egyharmadát fogadják el, a felét elutasítják, a beadott kérelmek 10-20%-át pedig a benyújtó vonja vissza.
Priority Review – Ha egy gyógyszert ebbe a kategóriába sorolnak, akkor az FDA 6 hónapon belül döntést hoz az engedélyezésről. Ennek ellentéte a Standard Review, ahol az elbírálás 10 hónapot vesz igénybe.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
FDA approves first treatment for rare adrenal tumors (FDA Press Release)
