Gyerekek kezelésére is pozitív ajánlást adott az EMA az asztma elleni mepolizumabra (Nucala)

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitív véleményt fogalmazott meg a 6-17 éves gyerekek súlyos refrakter eozinofil asztmája ellen kiegészítő kezelésként alkalmazható mepolizumab (Nucala) készítményre (kérelmező: GlaxoSmithKline). Az EMA 2015 decemberben felnőttek kezelésére már engedélyezte a Nucalát, így az újdonság most az, hogy a javallatot a 6-17 éves korosztályra is kiterjesztették. Felnőtteknél a gyógyszert 100 mg-os fix adagban kell alkalmazni subcutan injekció formájában 4 hetente a beteg egyéb gyógyszerei mellett.

A mepolizumab rekombináns DNS technológiával kínai hörcsög petesejtben előállított humanizált monoklonális antitest(IgG1, kappa), amely nagy affinitással és specificitással kötődik az interleukin-5 (IL-5) receptorhoz. Az IL-5 az eozinofilek növekedéséért, differenciálódásáért, toborzásáért, aktiválódásáért és életben tartásáért felelős főbb citokin. A mepolizumab nanomólos koncentrációban gátolja az IL-5 receptor bioaktivitását azáltal, hogy megakadályozza az IL-5 kötődését az eozinofil sejtfelszínen expresszálódott IL-5 receptor komplex alfa-láncához, ezáltal gátolva az IL-5 jelátviteli utat és csökkentve az eozinofilek termelődését, valamint túlélését. A kérelmező vállalat szerint amennyiben a készítmény forgalmazását az Európai Bizottság engedélyezi, a Nucala lehet az első olyan célzott biológiai terápia eozinofil asztma ellen, mely Európában gyerekek számára is elérhető. Elsősorban azoknál a gyerekeknél fontolandó meg a szer használata, akik nem, vagy rosszul reagáltak a standard asztma elleni kezelésekre, ez jelenlegi becslések szerint az asztmás gyerekek 4,5%-át jelenti. Más becslések szerint a világon 2025-re körülbelül 400 millió ember szenved majd az asztma valamilyen formájában.

Az Egyesült Államokban az FDA 12 éves vagy idősebb betegek számára már 2015-ben engedélyezte a mepolizumabot súlyos, eozinofil típusú asztma kezelésére, illetve 2017-ben polyangiitisszel együtt jelentkező eozinofil granulomatosis kezelésére. Az FDA Tüdőallergiás Gyógyszereket Véleményező Bizottsága (FDA's Pulmonary-Allergy Drugs Advisory Committee) júliusban nem ajánlotta a mepolizumabot olyan magas eozinofil-számú, krónikus obstruktív tüdőbetegségben szenvedő betegek exacerbatióinak enyhítésére, mivel véleményük szerint több hatásossági adatra lenne szükség.

A Nucala leggyakoribb mellékhatásai felnőtteknél (10 beteg közül több mint 1-nél jelentkezhet) a fejfájás. Gyakori mellékhatás (10 beteg közül legfeljebb 1-nél figyelték meg) az injekció beadásának helyén jelentkező reakciók, valamint a hátfájás voltak.

A CHMP pozitív véleményezését követően még az Európai Bizottságnak is engedélyeznie kell a szer forgalomba hozatalát, mielőtt a betegek számára elérhetővé válhatna, az EB döntése október elején várható (67 nappal a CHMP véleményének nyilvánosságra hozatala után). A készítmény felhasználási módjáról az alkalmazási előírás (SmPC) ad majd részletes információkat az EU összes hivatalos nyelvén, ám ezt csak az Európai Bizottság döntését követően készítik el.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

EU Panel Backs Mepolizumab (Nucala) for Severe Eosinophilic Asthma in Kids (Medscape)

Új asztmaellenes gyógyszert engedélyezett az EMA (Pharmindex Online)

EMA: Nucala (mepolizumab) EPAR

Mepolizumab, reslizumab or benralizumab for people already taking inhaled steroids and long-acting beta2-agonists for their asthma (Farne et. al, 2017 - Cochrane)