Gyors javulás sclerodermában fresolimumabbal
Nagy áttörést jelenthet a szisztémás sclerosis (scleroderma) kezelésében egy új szer, a fresolimumab, mellyel a bőrtünetek jelentős javulását sikerült elérni.
A Boston University School of Medicine (BUSM) szakemberei 15, szisztémás sclerosisban (SSc) szenvedő betegnél alkalmazták a fresolimumab egy vagy két dózisát. Az új, egyelőre klinikai kipróbálás alatt lévő szer a szervezet TGF-bétának nevezett kémiai mediátorát célozza meg. Héthetes kezelést követően a kutatók megvizsgálták, hogy a szer miként hatott a bőr hegesedésének mértékére, valamint a bőrben lévő molekuláris markerek expressziójára. A klinikai és molekuláris vizsgálatok egyaránt a bőrelváltozások igen jelentős javulását igazolták.
A szerzők azt találták, hogy a TGF-béta alapvető szerepet játszik a SSC-t kísérő bőrhegesedésben. Bár a TGF-bétáról régóta gyanítják, hogy a bőr hegesedését okozza, ez az első klinikai vizsgálat, mely egyértelműen megmutatta ilyen irányú hatását embereknél. A vizsgálat eredményei a Journal of Clinical Investigation online kiadásában láttak napvilágot.
A SSc egy krónikus kötőszöveti betegség, melyek klasszikusan általában az autoimmun reumás betegségek közé sorolnak. A betegség a szervezet bármely pontján érintheti a kötőszövetet, beleértve a bőrt, a nyelőcsövet, a gasztrointesztinális traktust, a tüdőt, a vesét, a szívet és más belső szerveket is. Ezen kívül érintettek az erek, az izmok és az ízületek is. A megbetegített szövetek keménnyé és fibrosussá válnak, ami működési elégtelenséghez vezet.
„Vizsgálatunk azt jelzi, hogy a TGF-béta kritikus jelentőséggel bír a szisztémás sclerosisban szenvedő betegeknél bekövetkező bőrhegesedésben – magyarázza a közlemény egyik szerzője, dr. Robert Lafyatis, a BUSM belgyógyász professzora, a BU Scleroderma Center of Research Translation igazgatója. – Eredményeink meggyőzően utalnak arra, hogy a TGF-bétát megcélzó kezeléssel csökkenthető a bőr hegesedése.”
A szerzők kiemelik, hogy annak igazolása, hogy a TGF-béta alapvető szerepet játszik a bőrfolyamatban, nagy előrelépést hozhat az összes olyan kórkép terápiájában, melyben a szervi működészavar mögött hegesedés áll, mint amilyen például az idiopátiás vagy sugárhatásra bekövetkező pulmonalis fibrosis, a vírusok vagy toxinok okozta máj-fibrosis, a cukorbetegség vagy egyéb ritkább vesebetegségek szövődményeként fellépő vese-fibrosis, illetve a szívinfarktus után vagy szívelégtelenségben kialakuló kardiális fibrózis.
A mostani eredmények megerősítésére placebocsoport bevonásával szélesebb körű vizsgálatok szükségesek.
